文章核心观点 - 受2024年四季度和全年初步销售数据、2025年前景及增长策略鼓舞,Mirum Pharmaceuticals股价本周上涨12.1% [1] 公司产品情况 - 商业产品组合包括Livmarli,用于治疗阿拉吉勒综合征患者的胆汁淤积性瘙痒,还在美国和欧洲获批用于治疗特定进行性家族性肝内胆汁淤积症患者;2023年8月收购Travere Therapeutics的胆汁酸产品,将Cholbam胶囊和Chenodal片剂纳入商业化药物组合 [2] 股价表现 - 过去一年,公司股价上涨73.3%,而行业下跌16% [3] 2024年初步业绩 - 2024年初步净产品销售额约3.36亿美元,超11月发布的三季度财报指引上限3.3 - 3.35亿美元 [4] - 预计Livmarli四季度初步净产品销售额约6400万美元,全年约2.13亿美元 [4] - 预计Cholbam和Chenodal四季度初步净产品销售额约3500万美元,全年约1.23亿美元 [5] - 截至2024年12月31日,公司现金、现金等价物和投资约2.87亿美元,2024年三季度实现经营活动正现金流 [5] 2025年指引与业务目标 - 预计2025年全年净产品销售额约4.2 - 4.35亿美元 [6] 在研产品进展 - Livmarli正在III期EXPAND研究中评估用于治疗罕见胆汁淤积性疾病瘙痒,预计2026年完成入组 [8] - 寻求批准Chenodiol用于脑腱黄瘤病患者的新药申请正在美国接受审查,FDA预计2025年3月28日作出决定 [8] - 公司主要在研候选药物volixibat正在两项IIb期研究中评估用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎,VISTAS研究预计2025年下半年完成入组,2026年获得顶线数据,VANTAGE研究预计2026年完成入组 [9][10] - 公司计划2025年晚些时候启动对新引进的PDE4D抑制剂MRM - 3379治疗脆性X综合征的II期研究 [10] 公司评级与其他股票 - Mirum目前Zacks评级为2(买入) [11] - 生物技术领域其他排名靠前股票包括Voyager Therapeutics、CytomX Therapeutics和Castle Biosciences,目前Zacks评级均为1(强力买入) [11] - 过去60天,Voyager Therapeutics 2025年每股亏损预估从1.72美元收窄至1.48美元,过去一年股价暴跌29%,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率120.87% [12] - 过去60天,CytomX Therapeutics 2025年每股亏损预估从46美分收窄至35美分,过去一年股价上涨16.6%,过去四个季度盈利两次超预期,两次未达预期,平均惊喜率115.70% [12][13] - 过去60天,Castle Biosciences 2025年每股亏损预估从1.88美元收窄至1.84美元,过去一年股价飙升29.9%,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率172.72% [13]
MIRM Shares Rise 12% in a Week on Robust Preliminary 2024 Results