公司表现与重组计划 - Intellia Therapeutics股价在一周内下跌21.6% 主要由于投资者对公司投资组合重组计划感到失望 [1] - 公司计划优先开发晚期项目NTLA-2002和nexiguran ziclumeran 并将在2025年裁员27% [1] - 公司预计重组相关费用约为800万美元 将在2025年第一季度记录 [8] - 公司现有现金及等价物和投资总额为8.62亿美元 预计重组后的成本节约将使现金流持续到2027年上半年 [8][9] 研发管线进展 - Nexiguran ziclumeran是一种体内CRISPR疗法 旨在灭活肝脏细胞中的TTR基因 用于治疗ATTR淀粉样变性 [3] - Nexiguran ziclumeran正在进行两项适应症的III期研究：ATTR淀粉样变性伴多发性神经病和ATTR淀粉样变性伴心肌病 [4] - NTLA-2002是一种体内CRISPR疗法 旨在敲除肝脏中的KLKB1基因 用于治疗遗传性血管性水肿 [6] - 公司计划在2025年第一季度开始NTLA-2002的III期HAELO研究 预计在2025年下半年完成患者招募 [6] - 公司决定停止开发NTLA-3001 这是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肺病的体内基因插入候选药物 [7] 行业与竞争环境 - FDA批准了Vertex和CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因组编辑细胞疗法Casgevy 用于治疗镰状细胞病 这使基因编辑领域受到关注 [15] - 另一家生物技术公司Ionis Pharmaceuticals也在开发HAE治疗药物 其新药申请已获FDA接受 [16] 财务与估值 - 公司股价目前以1倍有形账面价值交易 低于行业平均的3.41倍和其历史平均的3.26倍 [10] - Zacks共识估计显示 公司2024年每股亏损预测在过去60天内收窄5美分至5.28美元 2025年每股亏损预测收窄37美分 [11]