文章核心观点 CARsgen Therapeutics宣布其基于THANK - uCAR®平台开发的靶向CD38的同种异体CAR T细胞疗法KJ - C2320，在一项研究者发起的试验中完成首例患者给药，该试验旨在评估其治疗复发/难治性急性髓系白血病的效果 [1][2] 公司信息 - 公司是一家中美运营的生物制药公司，专注血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR T细胞疗法 [4] - 公司建立了全面的CAR T细胞研发平台，涵盖靶点发现、创新CAR T细胞开发、临床试验和商业规模生产 [4] - 公司开发了具有全球权益的新技术和产品管线，致力于改善现有CAR T细胞疗法面临的挑战 [4] - 公司使命是成为全球生物制药领导者，为全球癌症患者提供创新和差异化细胞疗法，使癌症可治愈 [4] 产品信息 - KJ - C2320是基于公司THANK - uCAR®平台开发的靶向CD38的同种异体CAR T细胞疗法，已在研究者发起的试验中完成首例患者给药 [1][2] - 该研究者发起的试验正在中国进行，用于评估KJ - C2320治疗复发/难治性急性髓系白血病的效果 [2] 技术平台信息 - THANK - uCAR®是公司专有技术，通过修饰供体来源的T细胞生成具有更好扩增和持久性的同种异体CAR - T细胞 [3] - 为减少同种异体T细胞的移植物抗宿主病和宿主抗移植物反应，公司破坏编码TCR和β - 2微球蛋白的基因组位点，消除TCR或人类白细胞抗原I类的表面表达 [3] - 为保护同种异体CAR - T细胞免受患者NK细胞攻击，公司为TCR - /B2M - T细胞配备识别NKG2A的CAR，阻碍NKG2A阳性NK细胞对CAR T细胞的排斥 [3] - 基于THANK - uCAR®平台开发的BCMA CAR - T疗法在实现完全缓解的患者中可扩增至与自体CAR - T相当的水平，显示出可控安全性和良好疗效的初步证据 [3]