公司动态 - Disc Medicine将于2025年1月21日早上8点（美国东部时间）举行电话会议，讨论其与FDA关于bitopertin在EPP治疗中的Type C会议反馈 [1] - 电话会议注册信息可在公司官网的“Events and Presentations”页面获取 [2] 产品信息 - Bitopertin是一种口服的GlyT1抑制剂，旨在调节血红素生物合成，目前处于临床研究阶段 [3] - Bitopertin计划用于治疗多种血液疾病，包括红细胞生成性卟啉症（EPP），并可能成为首个疾病修饰疗法 [3] - Bitopertin已在多项临床试验中研究，包括BEACON、AURORA和HELIOS试验 [3] - Bitopertin尚未在全球任何地区获批作为治疗药物 [4] - Disc Medicine于2021年5月通过许可协议从罗氏获得bitopertin的全球权利 [4] 疾病背景 - 红细胞生成性原卟啉症（EPP）是一种罕见且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起，导致光活性中间体PPIX的积累 [5] - EPP患者在暴露于阳光时会出现严重反应，包括剧烈疼痛、水肿、灼烧感，甚至可能导致水疱和毁容 [5] - PPIX在肝胆系统中积累可能导致并发症，如胆结石、胆汁淤积和肝损伤，20-30%的患者可能发展为肝衰竭 [5] - 目前EPP的标准治疗包括严格避免阳光、使用防护服和不透明屏障以及疼痛管理 [5] - 目前EPP尚无治愈方法，唯一FDA批准的治疗是植入式合成激素Scenesse®（afamelanotide） [5] 公司概况 - Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新疗法 [6] - 公司正在构建一系列创新的、潜在的首创治疗候选药物，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物途径（如血红素生物合成和铁稳态）来治疗广泛的血液疾病 [6]