核心观点 - Disc Medicine公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就bitopertin在EPP（红细胞生成性原卟啉症）中的APOLLO上市后确认试验进行了Type C会议，并获得了积极反馈 [1][2] - 公司计划在2025年下半年提交新药申请（NDA），并预计在2025年年中启动APOLLO试验 [2][3] - bitopertin是一种口服的甘氨酸转运蛋白1（GlyT1）抑制剂，旨在调节血红素生物合成，可能成为EPP的首个疾病修饰疗法 [4][5] 公司动态 - Disc Medicine与FDA就APOLLO试验设计达成一致，试验将包括美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的多个研究中心 [2][3] - 公司计划在2025年下半年提交NDA，并预计在加速批准时APOLLO试验的招募工作将顺利进行 [3] - 公司管理层将于2025年1月21日召开电话会议，讨论最新进展 [3] 产品信息 - bitopertin是一种临床阶段的GlyT1抑制剂，旨在调节血红素生物合成，可能用于治疗多种血液疾病，包括EPP [4] - bitopertin已在多项临床试验中进行了研究，包括BEACON、AURORA和HELIOS试验 [4] - 公司计划以PPIX（原卟啉IX）减少作为替代终点，通过加速批准途径提交NDA [5] 试验设计 - APOLLO试验的主要终点包括6个月治疗期间最后一个月内每天10:00至18:00之间无痛阳光暴露的平均月总时间，以及6个月治疗后全血中无金属PPIX的基线变化百分比 [6] - 其他疗效指标包括光毒性反应的发生率、累计无痛阳光暴露时间、患者整体印象变化（PGIC）和症状前驱时间 [6] - 试验将采用双盲、安慰剂对照设计，约150名患者按1:1随机分组，剂量为60 mg，治疗持续6个月 [6] 疾病背景 - EPP是一种罕见且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起，导致PPIX的积累，患者在阳光下会出现严重反应 [8] - 目前的标准治疗包括极端避光措施和疼痛管理，唯一FDA批准的疗法是Scenesse®（afamelanotide），一种通过手术植入的合成激素 [8] 公司背景 - Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新疗法 [9] - 公司致力于通过靶向红细胞生物学的基本生物途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，开发潜在的首创疗法 [9]