文章核心观点 - 生命科学公司Solid Biosciences宣布其用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的基因疗法候选药物SGT - 212获得美国FDA的快速通道指定，有望加速开发并为患者带来更好治疗选择 [1] 分组1：SGT - 212相关情况 - SGT - 212是基于AAV的基因疗法候选药物，通过齿状核（IDN）和静脉（IV）输注双途径给药，旨在恢复frataxin蛋白治疗水平，解决FA的神经、心脏和全身临床表现 [1][5] - SGT - 212是唯一旨在解决frataxin缺乏（FA根本原因）及该疾病所有表现的疗法 [3] - 计划中的1b期试验将是一项首次人体、开放标签、多中心研究，评估SGT - 212同期全身静脉和双侧IDN给药在成年非卧床和卧床FA患者中的安全性和耐受性，预计2025年下半年开始给药，参与者将在接受SGT - 212后随访五年 [3] 分组2：快速通道指定相关情况 - 快速通道指定授予用于治疗严重或危及生命疾病且有潜力满足未满足医疗需求的产品，旨在促进开发并加快合格药物的审查 [2][4] - SGT - 212获得该指定后将更频繁与FDA互动，并有可能获得优先审查 [2] 分组3：弗里德赖希共济失调（FA）相关情况 - FA是一种遗传性、危及生命的退行性多系统疾病，由frataxin基因缺陷导致frataxin蛋白生产中断引起，会造成进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍，心脏并发症是主要死因 [6] - 美国约有5000人、欧洲约有15000人受FA影响，目前尚无治愈或阻止疾病进展的疗法 [6] 分组4：Solid Biosciences公司相关情况 - 公司是一家精准基因药物公司，专注推进针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选药物组合，包括杜氏肌营养不良症、FA等疾病 [7] - 公司还致力于开发有潜力显著影响跨行业基因疗法递送的基因调节剂创新文库和其他使能技术 [8] - 公司以患者为中心，使命是改善患有严重罕见疾病患者的日常生活 [8]