文章核心观点 - 公司宣布其用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的基因疗法候选药物SGT - 212获得美国FDA快速通道认定，有望加速开发并为患者带来更好治疗选择 [1] 分组1：SGT - 212相关情况 - SGT - 212是基于AAV的基因疗法候选药物，通过齿状核（IDN）和静脉（IV）输注双途径给药，旨在恢复frataxin蛋白治疗水平，解决FA的神经、心脏和全身临床表现 [1][5] - SGT - 212计划的1b期试验将是一项首次人体、开放标签、多中心研究，评估其在成年非卧床和卧床FA患者中的安全性和耐受性，预计2025年下半年开始给药，参与者将在接受治疗后随访五年 [3] 分组2：快速通道认定相关情况 - 快速通道认定授予用于治疗严重或危及生命疾病且有潜力满足未满足医疗需求的产品，旨在促进开发和加快审查，SGT - 212将受益于更频繁与FDA互动及可能获得优先审查 [2] 分组3：弗里德赖希共济失调（FA）相关情况 - FA是一种遗传性、危及生命的退行性多系统疾病，由frataxin基因缺陷导致frataxin蛋白生产中断引起，会造成进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍，美国约5000人、欧洲约15000人受影响，目前无治愈或阻止疾病进展的疗法 [6] 分组4：公司相关情况 - 公司是一家专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的基因疗法候选药物的精准基因药物公司，还致力于开发基因调节剂创新库和其他使能技术，使命是改善罕见病患者日常生活 [7][8]