公司动态 - Neurocrine Biosciences 在《临床内分泌与代谢杂志》(JCEM) 上发表了一篇关于经典先天性肾上腺增生症 (CAH) 的专题补充文章 该文章包含八篇综述 全面探讨了 CAH 患者在临床 心理社会 治疗和日常生活方面面临的挑战 [1] - 公司首席医疗官 Eiry W Roberts 博士表示 Neurocrine Biosciences 致力于为患者 护理人员和医疗保健提供者提供知识和支持 以应对 CAH 的终身治疗和生活挑战 [3] 行业研究 - 经典 CAH 是一种罕见的遗传性疾病 由 CYP21A2 基因变异导致 21-羟化酶缺乏 进而影响肾上腺类固醇激素的生成 约 95% 的 CAH 病例由该基因变异引起 严重缺乏 21-羟化酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇 约 75% 的病例还会导致醛固酮不足 [4][5] - 传统糖皮质激素 (GC) 治疗存在局限性 特别是在资源匮乏地区 导致疾病负担加重 多种并发症和不良预后 新兴治疗方法如促肾上腺皮质激素释放因子 1 型受体拮抗剂 (CRF1) 有望实现更个性化的治疗 改善雄激素控制并减少糖皮质激素相关的健康问题 [2] 产品信息 - CRENESSITY™ (crinecerfont) 是一种强效且选择性的口服 CRF1 拮抗剂 用于治疗经典 CAH 通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素 (ACTH) 和肾上腺雄激素 临床研究数据显示 CRENESSITY 能够降低肾上腺雄激素水平 从而实现更低 更生理剂量的糖皮质激素替代治疗 [7] - CRENESSITY 有胶囊和口服溶液两种剂型 胶囊有 50 mg 和 100 mg 两种剂量 口服溶液为 50 mg/mL 成人推荐剂量为 100 mg 每日两次 随餐服用 4 至 17 岁儿童根据体重调整剂量 体重超过 55 kg 的儿童推荐剂量与成人相同 [8] 公司背景 - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于为患有未充分解决的神经 神经内分泌和神经精神疾病的患者开发改变生活的治疗方法 公司产品组合包括 FDA 批准的迟发性运动障碍 亨廷顿病相关舞蹈症 经典 CAH 子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 以及多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [16]