文章核心观点 - 强生公司宣布《柳叶刀·神经病学》发表了nipocalimab治疗全身性重症肌无力（gMG）的3期研究结果，该研究达到主要终点，显示出显著疗效和良好安全性，nipocalimab已获FDA优先审评资格 [1] 关于全身性重症肌无力（gMG） - gMG是一种由自身抗体驱动的慢性、终身罕见病，全球约700,000人受影响，美国约100,000人患病 [1][4] - 约10 - 15%的新发病例为青少年患者，美国超过65%的儿科患者为女孩 [4] - 初始症状多为眼部症状，85%以上会发展为全身性症状，如肢体无力、眼睑下垂等 [4] - 青少年患者治疗选择有限，美国尚无获批的可解决疾病根源的FcRn阻滞剂 [4] 关于3期Vivacity - MG3研究 - 该研究旨在评估nipocalimab在gMG患者中的持续疗效和安全性，199名对现有标准治疗反应不足的成年患者（153名抗体阳性）参与24周双盲安慰剂对照试验 [5] - 随机分组为nipocalimab加标准治疗或安慰剂加标准治疗，主要终点是抗体阳性患者在第22、23和24周MG - ADLa评分较基线的平均变化，关键次要终点包括QMG评分变化 [5] - 长期安全性和有效性将在正在进行的开放标签扩展（OLE）阶段进一步评估 [5] 关于nipocalimab - 它是一种研究性单克隆抗体，可高亲和力结合FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，可能不影响其他免疫功能 [6] - 3期研究显示，它可使总IgG中位数较基线降低达75%，并在24周内降低常见致病性IgG亚类水平，同时不影响总IgE、IgA和IgM水平 [1] - nipocalimab加标准治疗在MG - ADL反应方面较安慰剂加标准治疗有显著更大改善（p = 0.0213） [1] - 其安全性可耐受，因不良事件停药率与安慰剂相似（nipocalimab为5.1%，安慰剂为7.1%） [1] - 已获美国FDA和欧盟EMA多项关键认定，包括快速通道指定、孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格等 [6][8] 关于强生公司 - 公司致力于医疗保健创新，通过创新药物和医疗技术领域的专业知识，为复杂疾病提供解决方案 [9] - 于2024年8月29日向美国FDA提交了nipocalimab治疗gMG的生物制品许可申请（BLA），9月11日向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA） [1]