文章核心观点 - 百健公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受其高剂量方案诺西那生钠补充新药申请（sNDA），欧洲药品管理局（EMA）验证该申请，该高剂量方案有望改善脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗 [1] 分组1：诺西那生钠高剂量方案申请情况 - 美国FDA接受公司高剂量方案诺西那生钠补充新药申请，欧洲EMA验证该申请 [1] - 高剂量方案包括更快速负荷方案（两个50mg剂量，间隔14天）和更高维持方案（每4个月28mg），与已批准的诺西那生钠方案（SPINRAZA）不同 [1] 分组2：各方表态 - 百健神经肌肉开发部门负责人表示很高兴申请在美国和欧洲接受审查，该高剂量方案有望为患者和家属带来有意义的益处 [2] - 约翰霍普金斯大学医学院肌肉萎缩症协会诊所联合主任称这一宣布是该领域的重要进展，DEVOTE研究结果显示高剂量方案能带来临床益处且安全性与批准的12mg方案一致 [3] 分组3：DEVOTE研究情况 - DEVOTE是一项2/3期随机、对照、剂量递增研究，旨在评估高剂量（50/28mg）诺西那生钠的安全性、耐受性、药代动力学和有效性 [4] - 研究在全球约42个地点招募了145名不同年龄和SMA类型的参与者 [4] - 研究包括开放标签安全评估队列（A部分）、双盲、活性对照随机治疗队列（B部分）和开放标签治疗队列（C部分） [4] - B部分由婴儿型SMA初治患者关键队列（n = 75）和晚发型SMA初治患者支持队列（n = 24）组成，主要终点是比较高剂量方案与未治疗假对照组在6个月时CHOP - INTEND的基线变化 [5] - C部分是对从SPINRAZA 12mg转换到50/28mg方案的儿童和成人进行开放标签评估（n = 40） [6] 分组4：SPINRAZA情况 - SPINRAZA在71多个国家获批用于治疗SMA患者，全球已有超过14000人接受治疗 [7] - 目前批准的12mg方案包括约60天内给予4次负荷剂量，之后每4个月维持给药 [7] - SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），通过持续增加体内全长生存运动神经元（SMN）蛋白的量来靶向运动神经元丢失的根本原因，直接给药到中枢神经系统 [8] - SPINRAZA在不同年龄和SMA类型患者中显示出持续疗效，安全性良好，有超过10年的患者治疗数据和丰富的真实世界经验 [9] - 诺西那生钠临床开发项目包括10多项临床研究，涉及460多名不同患者群体，两项随机对照研究（ENDEAR和CHERISH），临床研究中最常见不良事件包括呼吸道感染、发烧、便秘等 [10] - 百健从Ionis Pharmaceuticals公司获得SPINRAZA全球开发、制造和商业化许可 [11] 分组5：百健公司情况 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [12] - 公司通常会在网站发布重要投资者信息，并在社交媒体上有官方账号 [13]