文章核心观点 - 公司宣布Acclaim - 3临床研究2期扩展部分首名患者已入组并给药，期望2025年下半年完成首批25名患者入组进行中期分析，该组合疗法此前获FDA快速通道和孤儿药认定 [1][2][3] 分组1：Acclaim - 3临床研究进展 - 公司Acclaim - 3临床研究2期扩展部分首名患者已入组并给药，研究Reqorsa基因疗法与Tecentriq联用作为广泛期小细胞肺癌维持疗法 [1] - 2期扩展部分将在美国约10 - 15个地点招募50名患者，患者将接受治疗直至疾病进展或出现不可接受毒性 [2] - 2期主要终点是确定接受联合维持疗法患者18周无进展生存率，还将对患者进行生存随访 [2] - 公司期望2025年下半年完成首批25名患者入组进行中期分析 [1][2] 分组2：疗法背景及优势 - 广泛期小细胞肺癌预后差，中位无进展生存期为5.2个月，接受Tecentriq维持疗法患者中位无进展生存期为2.6个月 [2] - Reqorsa与Tecentriq组合此前获FDA快速通道认定，Reqorsa获FDA孤儿药认定用于治疗小细胞肺癌 [3] - 公司癌症治疗平台可在癌症中重新表达肿瘤抑制基因，Reqorsa含表达TUSC2的质粒，近100%小细胞肺癌TUSC2蛋白表达降低或缺失，41%完全缺乏 [4] - 非临床小鼠研究支持TUSC2蛋白重新表达与Tecentriq联用可提高临床疗效的假设 [4] - 2023年10月会议数据显示，Reqorsa与Tecentriq联用对肿瘤负荷控制优于单药，且能显著提高肿瘤细胞杀伤效果 [5] 分组3：公司介绍 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发疗法，与世界级机构合作开发候选药物 [7] - 公司肿瘤项目使用Oncoprex递送系统，通过静脉注射给药，使肿瘤细胞表达缺失的肿瘤抑制蛋白 [7][8] - 公司领先候选产品Reqorsa基因疗法在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，两项肺癌临床项目均获FDA快速通道认定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药认定 [8] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [8]