文章核心观点 - 公司宣布其用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA - 2002进入III期HAELO研究并给药首位患者，公司还在开发NTLA - 2001，同时介绍了公司评级及部分生物技术股情况 [1][6][10] NTLA - 2002相关情况 - 公司宣布NTLA - 2002进入III期HAELO研究并给药首位患者，消息公布后1月22日公司股价上涨10.8% [1] - 全球双盲、安慰剂对照的HAELO研究将评估NTLA - 2002对I型或II型HAE成人患者的安全性和有效性，关键终点是观察治疗第5周到第28周HAE发作次数的变化 [2] - 研究患者招募预计2025年下半年完成，公司计划2026年提交NTLA - 2002治疗HAE的生物制品许可申请，若获批计划2027年在美国推出该产品 [3] - NTLA - 2002旨在通过抑制血浆激肽释放酶活性预防HAE发作 [4] - 过去一年公司股价暴跌56.1%，而行业下跌12% [5] NTLA - 2001相关情况 - 公司正在开发体内基因组编辑候选药物Nexiguran ziclumeran（nex - z，即NTLA - 2001），与再生元制药合作开发，NTLA主导，再生元承担25%开发成本和商业利润 [6] - 本月初公司宣布对产品组合进行战略重组，优先开发nex - z，其正针对两种适应症进行研究 [7] - III期MAGNITUDE研究正在评估nex - z对ATTR心肌病患者的安全性和有效性，招募正在进行；III期MAGNITUDE 2研究正在积极筛选遗传性ATTR多发性神经病患者，预计2025年第一季度晚些时候给药首位患者 [9] 公司评级及其他生物技术股情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [10] - 生物技术领域排名较好的股票有Voyager Therapeutics和Castle Biosciences，目前Zacks排名均为1（强力买入） [10] - 过去60天，Voyager Therapeutics 2025年每股亏损预估从1.72美元收窄至1.58美元，过去一年股价暴跌27.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为120.87% [10][11] - 过去60天，Castle Biosciences 2025年每股亏损预估从1.88美元收窄至1.84美元，过去一年股价飙升35.1%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [11]