文章核心观点 - 公司股票近半年下跌近13%，虽有管线挫折、估值溢价和盈利预期下降等问题，但基于整体财务表现和管线进展，仍值得持有 [1][23][24] 公司股票表现 - 过去半年股价下跌近13% [1] - 过去一年股价上涨0.1%，同期行业下跌3.4% [15] - 目前股价较行业有溢价 [18] - 过去30天，2025年每股盈利预期从18.61美元降至18.26美元 [21] 股价下跌原因 - 关键管线候选药物suzetrigine治疗疼痛性腰骶神经根病的II期研究数据不佳，管理层决定推进III期研究被认为有风险 [2] 公司优势业务 囊性纤维化（CF）业务 - CF产品销售额持续增长，2024年前九个月收入增长10%，近期低龄群体拓展和中期第五款CFTR调节剂疗法Alyftrek推出将推动增长 [4] 基因疗法业务 - 与CRISPR Therapeutics合作的一次性基因疗法Casgevy于2023年末/2024年初在多个地区获批用于两种血液疾病，有望从2025年起显著贡献收入 [5][6] 公司即将推出的新产品 suzetrigine - 用于中重度急性疼痛的新药申请正在接受FDA优先审评，预计2025年1月30日有结果 [7] - 2024年第三季度启动了治疗糖尿病周围神经病变的III期关键试验 [8] Alyftrek（vanza triple） - 2024年12月获美国FDA批准，正在欧盟和其他一些国家接受审评 [9] - 是一种每日一次的口服组合药物，有潜力比Trikafta提供更大患者获益，成为CF新的标准治疗方案 [10] 公司稳健的中期管线 CF领域 - 评估药物在低龄患者群体中的应用，与Moderna合作开发mRNA疗法VX - 522，用于约5000名无法从CFTR调节剂中获益的CF患者 [12] 其他疾病领域 - 在急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾脏疾病、α - 1抗胰蛋白酶缺乏症、IgA肾病和I型糖尿病细胞疗法等领域有快速推进的中后期管线，多个候选药物有数十亿美元机会 [13] - 去年收购Alpine增加了povetacicept，正在进行治疗IgA肾病的III期研究和两项II期篮子研究 [14]