文章核心观点 - 百健（Biogen）宣布FDA和EMA已接受其为高剂量脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza申请扩大标签的监管文件，该高剂量方案有简化给药等优势，但Spinraza面临竞争致销售下滑，公司还有其他合作项目 [1][2][7] 药物进展 - FDA和EMA接受百健为高剂量SMA药物Spinraza申请扩大标签的监管文件 [1] - 新的给药方案为初始两次50mg剂量，间隔14天，之后每四个月28mg维持剂量，较当前方案降低给药频率 [2] - 监管文件得到II/III期DEVOTE研究数据支持，该研究达到主要终点，高剂量Spinraza治疗SMA婴儿运动功能有显著改善 [3] - 高剂量方案有可能在第64天就通过更大程度降低神经丝蛋白来更快减缓神经退行性变，长期维持高剂量可能给有症状SMA婴儿带来临床益处 [4] 股票表现 - 过去一年百健股价下跌近42%，而行业下跌12% [5] 药物竞争与销售情况 - Spinraza由百健和Ionis Pharmaceuticals联合研发，获批后百健获得全球权利，但面临诺华（Novartis）的Zolgensma和罗氏（Roche）/PTC Therapeutics的Evrysdi竞争 [7] - 竞争改变市场动态，对Spinraza美国销售产生负面影响，2023年销售额同比下降近3%，2024年前九个月下降超13% [8] 其他合作情况 - 百健和Ionis就已上市药物Qalsody有合作协议，该药物2023年4月获FDA加速批准用于治疗成人超氧化物歧化酶1肌萎缩侧索硬化症（SOD1 - ALS），去年在欧盟也获批，百健拥有全球商业权利 [10] - 百健还与Ionis合作开发多种神经系统疾病新疗法，如用于帕金森病的BIIB094和用于阿尔茨海默病的BIIB080，处于早期至中期研究阶段 [11] 公司评级 - 百健目前Zacks评级为3（持有） [12]