文章核心观点 - 阿克罗治疗公司（Akero Therapeutics）公布其主要候选产品efruxifermin（EFX）治疗肝病的中期研究积极数据后股价飙升，同时利好竞争对手89bio股价，市场上还有其他公司也在进行MASH治疗药物的研发和推广 [1][8] 阿克罗治疗公司（AKRO）情况 股价表现 - 公司公布EFX中期研究积极数据后，一周内股价飙升105.7%，过去三个月股价上涨67.7%，同期行业下跌6.8% [1][3] 研究情况 - 2b期SYMMETRY研究评估EFX两个剂量（28mg和50mg）对比安慰剂治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）导致的活检确诊代偿性肝硬化（F4）、Child - Pugh A级患者 [1] - 数据显示，有基线和96周活检数据的患者中，50mg EFX组39%患者肝硬化逆转且MASH未恶化，安慰剂组为15%；意向性治疗分析中，50mg EFX组29%患者达到该效果，安慰剂组约12% [2] - SYMMETRY研究显示延长EFX治疗对代偿性肝硬化患者有益，50mg组效果大小从36周的10%增至96周的24% [3] - SYMMETRY研究中未接受GLP - 1治疗的患者，50mg EFX组45%患者肝硬化逆转且MASH未恶化，安慰剂组为17%，表明肝硬化逆转与GLP - 1治疗无关 [4] 安全性 - 中期研究中EFX总体耐受性良好，EFX组无死亡病例，安慰剂组有1例因肺炎死亡，无严重不良事件与研究药物相关，常见副作用为轻度至中度胃肠道问题且为暂时性 [6] 后续计划 - 公司正在III期SYNCHRONY项目中评估EFX的安全性和耐受性，该项目包括三项正在进行的研究，以支持该候选药物治疗MASH导致的肝硬化前期（F2 - F3）和F4的监管申报 [7] 评级 - 公司目前Zacks评级为4（卖出） [16] 89bio公司（ETNB）情况 股价表现 - 阿克罗治疗公司研究积极结果使89bio股价一周内上涨33.5% [8] 研发情况 - 公司正在开发唯一的候选药物pegozafermin治疗MASH和另一种心脏代谢疾病，2024年启动III期ENLIGHTEN - Fibrosis和ENLIGHTEN - Cirrhosis研究，分别针对F2 - F3 MASH纤维化患者和F4 MASH患者，两项研究正在全球招募患者 [9] 监管进展 - 公司已收到FDA和欧洲药品管理局关于pegozafermin两种适应症上市授权的临床和CMC要求反馈，有望在临床结果积极的情况下进行监管申报 [10] 其他公司情况 麦德瑞制药（Madrigal Pharmaceuticals，MDGL） - 公司目前销售Rezdiffra（resmetirom），是首个也是唯一获FDA批准用于治疗成人非肝硬化MASH伴中度至晚期肝纤维化（F2 - F3纤维化阶段）的疗法，与饮食和运动结合使用 [11] - 公司resmetirom同一适应症的监管申请正在欧盟审核中，预计2025年年中出最终决定 [12] 诺和诺德（Novo Nordisk，NVO） - 公司正在评估其畅销GLP - 1疗法司美格鲁肽（semaglutide）治疗MASH，2024年底公布III期ESSENCE研究第一部分积极结果，达到主要终点 [14] - 公司计划2025年上半年在美国和欧盟提交司美格鲁肽2.4mg治疗MASH的监管批准申请，该药物目前以不同品牌名用于治疗II型糖尿病和慢性体重管理 [15] 行业背景 - MASH导致的肝硬化是严重威胁生命的疾病，预计到2030年约300万美国人患有MASH相关肝硬化，是美国和欧盟肝移植和肝癌增长最快的驱动因素，市场前景广阔 [13]