文章核心观点 AB Science公司更新了其masitinib平台进展，该药物在肌萎缩侧索硬化症、进行性多发性硬化症、阿尔茨海默病等疾病治疗上有潜力，市场前景大且知识产权有保障，同时公司有债务并打算协商展期条款 [1][5][11] 公司介绍 - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂研发、商业化的制药公司，项目针对医疗需求未满足的疾病 [6] - 公司开发了自有分子组合，主打化合物masitinib已在兽医学注册，正用于人类医学的肿瘤、神经、炎症和病毒疾病治疗，总部位于法国巴黎，在泛欧证券交易所上市 [7] 药物进展 肌萎缩侧索硬化症 - 新确证性研究AB23005将按FDA和EMA建议启动，设计获二者验证，FDA已批准该确证性研究，确保了注册途径，便于与合作伙伴讨论 [5] - 首个研究AB10015对正常进展患者和功能完全丧失前患者产生有力假设，患者生存显著延长12个月 [5] - 长期随访显示53%患者存活超5年，比ENCALS预测多获益36个月，部分患者存活10 - 15年且持续接受治疗 [5] 进行性多发性硬化症 - masitinib与BTK抑制剂相比，在扩展残疾状态量表（EDSS）进展的风险比上有竞争力，尽管人群不可比且比较间接 [5] 阿尔茨海默病 - 除了减少β - 淀粉样蛋白或 Tau 蛋白斑块的生物制剂主要策略外，靶向先天免疫反应突出 [5] - masitinib是唯一在中度阿尔茨海默病中产生积极结果的药物，可与生物制剂联合用于早期和轻度阿尔茨海默病 [5] 药物优势 - 作用机制靶向小胶质细胞，在BTK抑制剂成功后得到强化，靶向肥大细胞也增加了疗效，因肥大细胞激活小胶质细胞并直接作用于髓鞘降解 [5] - 多个项目数十年的失败凸显了masitinib通过调节小胶质细胞和肥大细胞靶向先天免疫反应方法的价值 [5] 市场情况 - 三个适应症的未满足医疗需求巨大，每个适应症潜在销售额超十亿美元 [5] 知识产权 - masitinib在肌萎缩侧索硬化症的使用专利保障至2037年，在多发性硬化症和阿尔茨海默病保障至2041年，在肌萎缩侧索硬化症有孤儿药地位，在欧洲有10年数据保护期，在美国有8年 [5] 财务情况 - 公司有370万欧元与国家担保贷款（PGE）相关的债务，打算协商展期条款，当前资源应仅分配给研发项目 [11]