文章核心观点 - 公司宣布RGX - 121治疗黏多糖贮积症II型（MPS II）项目的数据将在2025年世界研讨会上分享，展示内容包括关键试验的顶线结果 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来一直致力于AAV疗法开发，推动针对罕见病和视网膜疾病的AAV疗法管线发展 [3] - 公司的AAV治疗平台已治疗数千名患者，AAV疗法有望改变数百万人的医疗方式 [3] 项目数据分享信息 - 分享活动于2025年2月3 - 7日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第21届世界研讨会上进行 [1] - 分享内容包括RGX - 121的I/II/III期CAMPSIITE®试验关键阶段的顶线结果 [1] 具体展示安排 - 标题为“RGX - 121治疗神经元型MPS II的I/II/III期研究CAMPSIITE®参与者的听力评估”的海报展示，由公司临床科学总监Nidal Boulos博士于2月5日下午3:30 PT进行 [2] - 标题为“CAMPSIITE® I/II/III期：RGX121治疗神经元型黏多糖贮积症II型（MPS II）的临床研究中期更新”的展示，由加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的Paul Harmatz医学博士于2月6日上午8:30 PT进行 [2] 公司产品管线 - 公司推进的AAV疗法管线产品包括治疗杜氏肌营养不良症的RGX - 202、与艾伯维合作开发的治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV - RGX - 314以及治疗MPS II的RGX 121 [3] 联系方式 - 企业传播联系人为Dana Cormack，邮箱为[email protected] [4] - 投资者联系人为George E. MacDougall，邮箱为IR@regenxbio.com [4]