文章核心观点 - 泽夫拉治疗公司的MIPLYFFA™获2025年新疗法奖，8篇相关摘要被21届世界研讨会接受展示，公司团队将参会 [1][2][7] 公司动态 - 公司将获2025年MIPLYFFA新疗法奖，该奖认可获监管批准产品在推进溶酶体疾病治疗方面的重要成就 [2] - 公司首席医疗官称FDA对MIPLYFFA的批准体现克服监管挑战的坚持，获该奖证明多方对其的支持 [3] - 公司团队将参加2月3 - 7日在圣地亚哥举行的会议，参会者可到206号展位参观 [7] 研究成果展示 口头展示 - 尤金·门格尔博士将口头展示一篇关于arimoclomol治疗尼曼 - 皮克病C型12个月双盲随机试验疗效结果的海报，时间为2月7日上午8:30（太平洋时间） [1][4] 海报展示 - 8篇讨论MIPLYFFA相关数据和临床经验的摘要被接受进行海报展示，涉及疗效、基因表达、安全性等多方面内容，时间多为2月5 - 6日下午3:30 - 5:30（太平洋时间） [1][5][6] - 电子海报2月4日下午5:00（太平洋标准时间）起可通过研讨会移动应用供所有注册参会者访问，按需注册参会者可在2月12日至3月14日访问 [6] 产品信息 MIPLYFFA™ - MIPLYFFA可增加转录因子EB和E3的激活，上调CLEAR基因，减少人NPC成纤维细胞溶酶体中未酯化胆固醇，但临床意义未完全明确 [9] - 在关键3期试验中，用唯一经过验证的疾病进展测量工具NPC临床严重程度量表衡量，MIPLYFFA在一年试验期内与安慰剂相比阻止了疾病进展 [9] - MIPLYFFA获FDA突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定，获欧洲药品管理局孤儿药产品指定 [9] - MIPLYFFA与米格鲁司特联用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者尼曼 - 皮克病C型的神经症状 [1][10] 药物相互作用 - arimoclomol是有机阳离子转运体2抑制剂，与OCT2底物合用时，需监测不良反应并减少OCT2底物剂量 [17] 特殊人群用药 - 基于动物研究，MIPLYFFA可能损害生育能力，增加植入后丢失并降低母体、胎盘和胎儿体重 [18] - 估算肾小球滤过率≥15 mL/分钟至<50 mL/分钟患者，MIPLYFFA与米格鲁司特联用的推荐剂量低于肾功能正常患者 [19] 剂型 - MIPLYFFA口服胶囊有47 mg、62 mg、93 mg和124 mg四种规格 [19] 疾病介绍 - 尼曼 - 皮克病C型是一种超罕见、进行性神经退行性溶酶体贮积症，由NPC1或NPC2基因突变导致，患者会因身体和认知限制失去独立性，诊断常需数年，疾病进展不可逆且常导致早期死亡 [20] 公司概况 - 泽夫拉治疗公司是一家商业阶段的罕见病公司，结合科学、数据和患者需求，为治疗选择有限或无治疗选择的疾病开发变革性疗法 [21] - 公司提供扩大使用计划，参与需遵守公司政策和各司法管辖区法律法规，由主治医生决定患者是否符合资格 [22]