文章核心观点 - 2025年1月30日Denali Therapeutics宣布将在2月3 - 7日于加州圣地亚哥举行的第21届WORLDSymposium™上进行口头和海报展示,口头展示包含其针对Hunter综合征(MPS II)的研究性疗法tividenofusp alfa(DNL310)的临床结果 [1] 公司介绍 - Denali Therapeutics是一家生物制药公司,开发一系列旨在穿越血脑屏障治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积病的候选产品,通过严格评估基因验证靶点、设计穿越血脑屏障的递送方式以及利用生物标志物指导开发来寻求新疗法,公司位于南旧金山 [3] 会议展示安排 口头展示 - 标题为“Interim Analysis of Efficacy and Safety of Weekly Intravenous Tividenofusp Alfa in Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) – Platform Presentation”,于2025年2月6日太平洋时间上午8:30进行临床应用平台展示 [2] 海报展示 - 标题为“Unmet Needs in the Treatment and Care of Somatic Manifestations in People with Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome): A Targeted Literature Review”的海报(编号44),于2025年2月6日太平洋时间下午3:30 - 5:30在转化研究海报展示II环节展示 [2] - 标题为“Age-Dependent Reference Intervals for Cerebrospinal Fluid (CSF) and Urine Heparan Sulfate (HS) and Dermatan Sulfate (DS) and CSF Gangliosides”的海报(编号132),于2025年2月6日太平洋时间下午3:30 - 5:30在临床应用海报展示III环节展示 [2] 卫星研讨会 - 标题为“Voices in Unison – Insights into the Unmet Needs in MPS II from Patient Community and Physician Perspectives”,由Barbara K. Burton医学博士主持,Joseph Muenzer医学博士、哲学博士和Project Alive总裁兼执行董事Kristin McKay担任演讲嘉宾,于2025年2月5日太平洋时间上午6:45 - 7:45举行 [2] 联系方式 投资者联系 - 副总裁Laura Hansen博士,电话(650) 452 - 2747,邮箱hansen@dnli.com [6] 媒体联系 - FGS Global的Rich Allan,电话(503) 851 - 0807,邮箱rich.allan@fgsglobal.com [6]
Denali Therapeutics Announces Upcoming Presentations on Hunter Syndrome (MPS II) and TransportVehicle™ Enabled Investigational Therapeutic Tividenofusp Alfa at the 2025 WORLDSymposium™