文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals在41天内获得美国FDA两项批准，投资者反应积极，公司产品和管线候选药物有望使收入翻倍，该生物科技股值得买入 [1][10] 公司近期获批情况 - 2024年12月20日FDA批准Alyftrek用于治疗囊性纤维化 [1] - 上周四FDA批准Journavx用于治疗中重度急性疼痛成人患者 [1] Journavx获批意义 - 是20多年来首个获批的新型止痛药，为疼痛信号抑制剂，高度选择性作用于钠通道NaV1.8，在后期临床试验中使平均数字疼痛评分量表（NPRS）得分降低约50% [3] - 满足重大未满足医疗需求，非阿片类药物且无成瘾潜力 [4] - 急性疼痛药物市场约有8000万患者，Vertex计划为Journavx每50毫克药丸收取15.50美元批发价，获批治疗急性疼痛也有利于未来获批治疗周围神经性疼痛，有望成为公司另一款畅销药 [5] 公司其他利好消息 - FDA批准Journavx一天后，Vertex宣布与英国国家医疗服务体系（NHS England）就Casgevy治疗镰状细胞病达成报销协议，此前双方已于2024年8月就该基因编辑疗法用于治疗输血依赖性β地中海贫血患者达成协议 [6] 公司管线候选药物进展 - 正在全球后期研究中评估povetacicept治疗IgA肾病，希望在中期分析队列达到36周治疗时申请美国加速批准，该队列今年完成入组 [7] - 正在3期研究中评估inaxaplin治疗APOL1介导的肾病（AMKD），预计今年完成中期分析队列入组，队列达到48周治疗后决定是否申请加速批准 [8] 公司糖尿病治疗项目 - 正在3期研究中测试zimislecel治疗有严重低血糖事件的1型糖尿病（T1D）患者 [9] - 第二个T1D项目VX - 264处于1/2期研究 [9] 公司在CF治疗领域地位 - 在治疗囊性纤维化根本病因方面处于垄断地位，新获批的Alyftrek可能成为公司最具商业成功的CF疗法 [9]