文章核心观点 - 欧库根公司宣布欧洲药品管理局先进疗法委员会对OCU400先进疗法药品分类给出积极意见，有望按临床和商业策略推进OCU400上市，为视网膜色素变性患者带来治疗希望 [1][2] 公司动态 - 欧洲委员会提供欧洲药品管理局先进疗法委员会对OCU400先进疗法药品分类的积极意见，OCU400是首个进入3期试验、针对广泛视网膜色素变性适应症的基因疗法 [1] - 获得先进疗法药品分类是OCU400在欧洲上市的重要里程碑，有助于公司按临床和商业策略推进，可能在2027年为美国和欧洲视网膜色素变性患者提供该疗法 [2] - 美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局认可OCU400正在进行的单一关键3期试验可用于生物制品许可申请和上市许可申请提交，公司计划3期试验完成后在美国和欧洲同时提交申请 [3] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在招募，样本量150名参与者，分两组各75人，一组有RHO基因突变，另一组基因无关，每组按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组，招募8岁及以上、处于视网膜色素变性早晚期的患者 [4] 产品信息 - OCU400是基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可调节视网膜多种生理功能，重置细胞基因网络并建立平衡状态，有望改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能 [6] 行业背景 - 视网膜色素变性影响美国、欧盟和加拿大近31万名患者，与100多个基因突变相关，目前尚无获批的可减缓或阻止多种形式视网膜色素变性进展的治疗方案 [5] 公司介绍 - 欧库根公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [7]