文章核心观点 公司宣布恢复seclidemstat联合阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病的1/2期临床试验 并与Decoy Therapeutics达成合并协议 有望创造价值拐点[1][6] 临床试验进展 - 公司宣布恢复seclidemstat联合阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病的1/2期临床试验 该试验由德克萨斯大学MD安德森癌症中心开展 目前在clinicaltrials.gov上显示正在招募患者[1] - 2024年6月欧洲血液学协会年会上公布的中期临床试验结果显示 14名主要为高危骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病患者中 总体缓解率为43% 中位总生存期为18.5个月 中位无事件生存期为7.2个月 而使用低甲基化剂治疗失败后的总体生存期通常为4至6个月[3] - 2024年7月 美国食品药品监督管理局因严重意外不良事件对该试验实施部分临床搁置 MD安德森癌症中心已解决相关问题 部分临床搁置已解除[4] 公司产品情况 - Salarius Pharmaceuticals是临床阶段生物制药公司 有两款癌症候选药物 主打候选药物seclidemstat正在MD安德森癌症中心进行1/2期临床研究 另一款IND阶段资产SP - 3164是口服小分子蛋白降解剂[8] - seclidemstat是新型口服LSD1酶可逆抑制剂 临床前体内血液学模型显示其可重新编程癌细胞分化 减少肿瘤负担 延长实验动物生存期[2] 公司合并情况 - 2025年1月13日 公司与Decoy Therapeutics达成最终协议 后者将与公司全资子公司合并 新公司将命名为Decoy Therapeutics 交易有望借助Decoy的肽共轭疗法管线创造多个价值拐点 其产品管线针对呼吸道传染病和胃肠肿瘤学适应症未满足的需求[6] - 合并后公司打算将Salarius的口服小分子蛋白降解剂SP - 3164纳入高度靶向的基于肽的蛋白水解靶向嵌合体药物候选物中 同时支持seclidemstat在MD安德森癌症中心的1/2期临床试验 并评估其战略替代方案[7] 合作方情况 - Decoy Therapeutics是临床前阶段生物技术公司 利用机器学习和人工智能工具以及高速合成技术 快速设计 工程和制造针对严重未满足医疗需求的肽共轭药物候选物 已获得机构投资者融资以及盖茨基金会等的非稀释性资金[9]