文章核心观点 - 加州再生医学研究所（CIRM）向Tenaya Therapeutics授予800万美元CLIN2赠款，用于支持TN - 401基因疗法的RIDGE - 1 1b期临床试验，预计2025年下半年公布该试验低剂量组初始数据 [1][2][4] 分组1：赠款信息 - CIRM向Tenaya Therapeutics授予800万美元CLIN2赠款，用于资助TN - 401基因疗法正在进行的RIDGE - 1 1b期临床试验 [2] 分组2：PKP2相关致心律失常性右室心肌病（ARVC） - PKP2基因突变是ARVC最常见的遗传原因，约占ARVC总体人群的40%，仅在美国就有超7万人患病 [5] - PKP2基因突变导致维持心肌细胞连接和电信号的蛋白质表达不足，使心肌细胞被纤维脂肪组织取代，导致心律不齐，症状包括心律失常、心悸等，通常在40岁前确诊，目前治疗方法无法解决潜在遗传病因 [6] 分组3：TN - 401基因疗法 - TN - 401是基于AAV9的基因疗法，用于治疗PKP2基因突变导致的ARVC，AAV9因安全记录和靶向心肌细胞能力被选为载体，临床前研究显示单剂量TN - 401可恢复PKP2蛋白水平等 [7] - 公司正在进行TN - 401的RIDGE - 1 1b期临床试验，同时开展RIDGE全球非干预性研究收集数据，TN - 401已获FDA孤儿药和快速通道认定 [8][9] 分组4：CIRM介绍 - CIRM是加州为加速再生医学研究设立的资助机构，2004年通过71号提案获30亿美元初始资金，2020年通过14号提案获55亿美元资金继续工作 [10] - CIRM为干细胞、基因研究和开发项目提供数十亿美元资金，旨在改变再生医学领域、刺激经济增长和改善社区生活 [11] 分组5：Tenaya Therapeutics公司介绍 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病潜在病因的疗法，拥有多种内部能力，产品管线包括TN - 201、TN - 401等 [12]