文章核心观点 临床阶段专业制药公司Quoin Pharmaceuticals推出“NETHERTON NOW”活动以提高对Netherton综合征的认识 公司正在进行四项评估QRX003治疗该疾病安全性和有效性的临床研究 近期临床数据显示QRX003有潜在疗效 公司致力于为患者提供安全有效的治疗方案 [1][3] 关于Netherton综合征 - 是一种罕见遗传性皮肤病 由SPINK5基因突变导致 会造成严重皮肤屏障缺陷和反复感染 患者常伴有严重脱水、慢性皮肤炎症和发育迟缓等症状 目前无治愈方法和获批治疗手段 [6][7] - 患者会出现皮肤过度脱落、红肿、瘙痒、严重感染等症状 还易脱水 该疾病严重影响患者及其家人生活 且常被误诊 约20%患病婴儿无法存活 [1][2] 公司举措 - 推出“NETHERTON NOW”活动 旨在提高对Netherton综合征的认识 促进宣传、教育和关怀 活动网站为患者和家属提供交流平台、教育材料和研究进展更新 [1][3][4] - 正在进行四项评估QRX003治疗Netherton综合征安全性和有效性的临床研究 近期临床数据凸显了其潜在疗效 还公布了患者用药12周后皮肤改善的照片 [3] - 即将开展由西北大学Dr. Amy Paller主持的“全身”临床研究 该研究已获美国食品药品监督管理局批准 是QRX003临床开发的里程碑事件 [3] 关于QRX003 - 是一种外用乳液 采用专有递送技术 含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂 旨在替代患者体内缺失的LEKTI蛋白 促进皮肤正常脱落 形成更强有效的皮肤屏障 [8] 公司概况 - 是一家临床阶段专业制药公司 专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的产品 创新产品线包含四种在研产品 有潜力针对多种罕见和孤儿疾病适应症 [9]