文章核心观点 公司宣布sunRIZE 3期研究开放标签部分独立数据监测委员会（DMC）审查结果及后续研究计划，包括婴儿入组双盲部分获批、预计2025年二季度完成入组、四季度出 topline 结果等，还介绍了药物安全性和研究可能结果 [1][3] 研究进展 - 开放标签组8名3个月至1岁婴儿已完成入组并积累足够数据供DMC审查 [2] - DMC批准婴儿入组双盲部分研究 [1] - 美国研究启动活动进展顺利，预计本季度启动站点并开始入组 [3] - 预计2025年二季度完成研究入组，四季度出 topline 结果，取决于DMC基于即将进行的中期分析（IA）的建议 [3] 药物情况 - Ersodetug在3个月至1岁参与者中总体安全且耐受性良好，观察到的药物水平与2b期RIZE研究中年龄较大儿科参与者相当，所选剂量方案得到验证 [7] - Ersodetug是全人单克隆抗体，可结合胰岛素受体改善高胰岛素血症导致的低血糖，有望普遍有效治疗各种形式高胰岛素血症导致的低血糖 [9] 中期分析 - 本季度末进行研究主要低血糖终点的IA，旨在优化样本量和最终分析结果的统计置信度 [4] - IA有三种可能结果：研究停止、按原计划继续、按原计划继续但增加33%样本量（18名额外患者） [4] - 若增加样本量，预计2025年四季度完成入组，2026年年中出 topline 结果 [5] 疾病介绍 - 先天性高胰岛素血症（HI）是儿童复发性和持续性低血糖最常见原因，若不适当管理可导致严重脑损伤和死亡，超半数患儿需长期药物治疗 [8] 研究介绍 - 3期sunRIZE研究是多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估ersodetug对先天性HI控制不佳低血糖患者的疗效和安全性，3个月至45岁参与者可参加，全球超12个国家招募最多56名参与者 [10] 公司介绍 - 公司是晚期罕见病公司，专注改善高胰岛素血症导致低血糖患者的预后，其抗体疗法ersodetug在临床试验和实际应用中对先天性HI和肿瘤HI治疗显示出显著益处 [11]