文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Supernus Pharmaceuticals公司的ONAPGO用于治疗晚期帕金森病成人患者的运动波动 ，该产品预计2025年第二季度在美国上市 [1] 产品相关信息 - ONAPGO是首个也是唯一用于治疗晚期帕金森病成人患者运动波动的皮下注射盐酸阿扑吗啡输注装置 ，是可穿戴式皮下输注设备 ，能在白天提供持续治疗 ，更稳定地控制“关期” [1][5] - ONAPGO将于2025年第二季度在美国上市 ，届时公司将配备专家支持团队 ，包括完善的护士教育计划和准入支持 [1] - ONAPGO是处方药 ，用于治疗晚期帕金森病成人患者的运动波动（“关期”发作） ，其对儿童的安全性和有效性未知 [8] 临床研究情况 - 批准基于一项为期12周的3期多中心、平行组、双盲、随机、安慰剂对照研究（N = 107） ，主要疗效终点是根据患者日记评估从基线到12周治疗期末每日总“关期”的平均变化 ，关键次要终点是每日“开期且无麻烦异动症”时间的平均变化和患者整体印象变化（PGIC） [2] - 研究中 ，ONAPGO治疗组患者（n = 53）12周时每日“关期”较基线显著减少2.6小时（p = 0.0114） ，而安慰剂组（n = 51）减少0.9小时 ；同时 ，治疗组每日“开期且无麻烦异动症”时间显著增加2.8小时 ，安慰剂组增加1.1小时（p = 0.0188） ，且从第1周起“关期”和“开期且无麻烦异动症”时间就有改善并持续至各测量时间点 [4] - ONAPGO治疗组患者报告总体健康状况改善的比例高于安慰剂组（PGIC：79% vs. 24% ；p<0.0001） [6] 产品优势及作用机制 - 连续皮下注射阿扑吗啡输注在欧洲已有30年应用历史 ，能为数千名患者更稳定地控制运动波动 ，ONAPGO获批使美国对当前治疗方案（包括左旋多巴）反应不佳的患者可选择使用小型轻便的可穿戴设备进行持续输注 ，无需侵入性手术 [2] - 随着帕金森病进展 ，左旋多巴治疗因胃肠道动力障碍、口服药物吸收不稳定等原因 ，对运动控制的效果会变差 ，而ONAPGO持续输注阿扑吗啡可直接刺激突触后多巴胺受体 ，无需代谢转化 ，且皮下给药绕过胃肠道进入大脑 ，能更可预测地改善症状 [3] 帕金森病相关情况 - 美国近100万人、全球超1000万人患有帕金森病 ，这是一种进行性慢性神经退行性疾病 ，会导致震颤、肌肉僵硬、运动和平衡困难等症状 ，患者还可能出现异动症 ，影响中枢和外周神经系统 ，虽无治愈方法但有治疗手段可缓解症状 ，患者使用主流疗法时会有“开期”和“关期”交替 [7] 公司相关情况 - Supernus Pharmaceuticals是一家专注于中枢神经系统（CNS）疾病产品研发和商业化的生物制药公司 [1][24] - 公司多元化的神经科学产品组合包括多动症、帕金森病异动症、运动迟缓、癫痫、偏头痛、颈部肌张力障碍和慢性流涎等疾病的获批治疗药物 ，还在开发一系列新型CNS候选产品 [25] 联系方式 - 公司总裁兼首席执行官Jack A. Khattar、高级副总裁兼首席财务官Timothy C. Dec ，联系电话(301) 838 - 2591 [27] - 投资者联系人Peter Vozzo ，ICR Healthcare ，电话(443) 213 - 0505 ，邮箱peter.vozzo@icrhealthcare.com [28] - 媒体联系人Sothea Shreck ，BCW Global ，电话(646) 276 - 0955 ，邮箱Sothea.Shreck@bcw - global.com [28]