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Rhythm Pharmaceuticals to Present at Oppenheimer Annual Healthcare Life Sciences Conference in February
RhythmRhythm(US:RYTM) Globenewswire·2025-02-05 21:00

文章核心观点 - 2025年2月5日,商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布其董事长、总裁兼首席执行官David Meeker将于2月12日参加奥本海默第35届年度医疗生命科学会议的炉边谈话,谈话将网络直播并可在公司网站回看 [1][2] 公司信息 - 公司是商业阶段生物制药公司,致力于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活,总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] - 公司主要资产IMCIVREE(setmelanotide)是一种MC4R激动剂,用于治疗食欲过盛和严重肥胖,已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品管理局批准 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划,以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718,还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [3] 产品信息 适应症 - 在美国,setmelanotide用于减少2岁及以上患有巴德 - 毕德氏综合征(BBS)或阿黑皮素原(POMC)、枯草溶菌素转化酶1(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏症的成人和儿科患者的多余体重,并长期维持体重减轻 [4] - 在欧盟和英国,setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC(包括PCSK1)缺乏症或双等位基因LEPR缺乏症相关的肥胖和控制饥饿 [5] 使用限制 - setmelanotide不适用于对其或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应、疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏但相关基因变异分类为良性或可能良性、其他与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的肥胖类型的患者 [6][7] 警告和注意事项 - 可能出现性唤起障碍、抑郁和自杀意念、超敏反应、皮肤色素沉着、新生儿和低体重婴儿因苯甲醇防腐剂导致严重不良反应等情况,需采取相应措施 [7][8][9][10][11] 不良反应 - 最常见不良反应(发生率≥20%)包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [12] 特定人群使用 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE,确认怀孕时应停用,除非治疗益处超过对胎儿的潜在风险 [13] 联系方式 企业联系 - 投资者关系和企业传播主管David Connolly,电话857 - 264 - 4280,邮箱dconnolly@rhythmtx.com [15][16] 媒体联系 - Real Chemistry的Sheryl Seapy,电话(949) 903 - 4750,邮箱sseapy@realchemistry.com [16]