文章核心观点 Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布ziftomenib在复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病（R/R NPM1 - m AML）的KOMET - 001试验取得积极顶线结果，计划2025年第二季度提交新药申请（NDA），还计划2025年下半年启动两项一线3期试验评估ziftomenib联合疗法 [1][2] 分组1：KOMET - 001试验结果与NDA提交计划 - KOMET - 001试验是ziftomenib针对R/R NPM1 - m AML的2期注册导向试验，达到主要终点CR/CRh且具有统计学意义，获益风险特征令人鼓舞，安全性和耐受性与之前报告一致 [1][4] - 试验完整结果将于2025年第二季度医学会议公布，公司计划同期向FDA提交ziftomenib的NDA [1][5] 分组2：一线组合试验计划 - 公司计划启动KOMET - 017试验，包含两项独立的3期试验，评估ziftomenib与强化和非强化联合方案在新诊断NPM1 - m和KMT2A - r AML患者中的疗效 [2][8] - KOMET - 017 - IC试验评估ziftomenib与诱导化疗（7 + 3）联合，以MRD阴性CR和EFS为双主要终点，预计2025年下半年启动 [7][9] - KOMET - 017 - NIC试验评估ziftomenib与维奈克拉/阿扎胞苷联合，以CR和OS为双主要终点，预计2025年下半年启动 [7][10] 分组3：2025年预期临床数据亮点 - 公司预计2025年公布ziftomenib AML项目多项临床数据更新，Kura还将公布KO - 2806和tipifarnib项目更新 [14] - 具体数据包括KOMET - 001试验顶线数据、KOMET - 007试验1b期数据、FIT - 001试验1期数据、KURRENT - HN试验1期数据等 [19] 分组4：相关背景信息 - AML主要影响成年人，是难治疗的血癌，美国每年约20000人确诊，约35%病例有NPM1基因突变或KMT2A重排，每年近11000人死于该病 [15] - ziftomenib是选择性口服menin抑制剂，2024年4月获FDA突破性疗法认定（BTD）用于治疗R/R NPM1 - m AML [16] - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，与Kyowa Kirin合作开发和商业化ziftomenib，还有KO - 2806和tipifarnib等在研项目 [17] - Kyowa Kirin是日本全球专科制药公司，致力于发现和提供有价值的新药和治疗方法 [20] 分组5：其他信息 - Kura将于美国东部时间2月5日下午4:30举办网络直播和电话会议 [14] - 提供了Kura和Kyowa Kirin的投资者和媒体联系人信息 [23]