文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Relmada Therapeutics从Asarina Pharma AB收购用于治疗图雷特综合症（TS）和其他强迫性疾病的神经类固醇Sepranolone，该药物2a期试验结果积极，公司认为其有潜力成为TS一线治疗方案 [1][2] 收购情况 - Relmada通过资产购买协议以300万欧元从瑞典生物制药公司Asarina Pharma AB获得Sepranolone全球所有权 [7] 药物情况 - Sepranolone是一种GABAA调节类固醇拮抗剂（GAMSA），可选择性作用于GABAA途径，抵消别孕烯醇酮的影响，调节GABAA受体活性，是治疗TS及相关疾病的新的选择性治疗方法 [3][9] - 该药物受多项专利保护至2038年 [10] - 在涉及335多名参与者的多项临床神经/激素研究中，Sepranolone显示出良好的安全性 [8] 临床数据 - 一项开放标签2a期随机研究数据显示，与单独使用标准治疗相比，Sepranolone有可能改善TS症状，在12周双中心平行组研究中，26名受试者接受Sepranolone治疗（除标准治疗外，每周两次皮下注射10mg） [4] - 2a期结果显示，Sepranolone不仅在主要临床终点上使抽动严重程度降低28%（p = 0.051），还在四个关键次要终点上取得积极结果，生活质量提高69%、损伤减少50%、抽动前冲动减少44%，且无中枢神经系统脱靶效应或全身副作用 [5] 各方观点 - Relmada首席执行官Sergio Traversa表示，Sepranolone符合公司为难以治疗的中枢神经系统疾病寻找解决方案的使命，2a期疗效信号令人鼓舞，此次交易符合公司目标 [2] - 迈阿密大学米勒医学院临床精神病学教授Luca Pani认为，目前TS治疗方法效果有限且副作用大，2a期数据表明Sepranolone有可能提供有意义的症状缓解且安全性更好 [2] - Relmada首席财务官Maged Shenouda称，基于尽职调查，有前景的2a期数据表明Sepranolone有可能成为TS一线治疗方案 [2] 战略展望 - Relmada将继续评估更多产品和战略机会，并预计在2025年晚些时候就Sepranolone的下一步开发步骤向投资者进行更新 [6] 疾病情况 - 图雷特综合症是一种复杂的神经系统疾病，以不自主抽动为特征，美国超过35万儿童受影响，通常在5至10岁发病，现有治疗方法常伴有严重副作用 [11] - 该疾病受遗传、环境和神经化学因素影响，别孕烯醇酮会引发强迫行为，公司认为Sepranolone调节别孕烯醇酮的作用提供了一种新的、可能更安全的替代方案 [12] 公司情况 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发中枢神经系统和代谢疾病的创新疗法，致力于改善患者预后和生活质量 [13]