文章核心观点 - Tonix公司公布TNX - 1500一期单剂量递增试验积极结果，支持开展二期试验，该药物有望预防器官移植排斥和治疗自身免疫疾病 [1][2] 分组1：TNX - 1500一期试验情况 试验目的 - 评估静脉注射TNX - 1500的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，为计划中的肾移植受者二期试验提供给药依据 [1] 试验方法 - 以一小时静脉输注TNX - 1500溶液，剂量为3mg/kg、10mg/kg和30mg/kg，参与者在诊所观察一天并定期回访至第120天 [3] - 为评估免疫调节效力，参与者在第2天和第29天皮下注射钥孔戚血蓝蛋白（KLH）进行抗原激发 [3] 试验结果 - 共26名参与者入组，24名完成试验，2名提前退出 [3] - TNX - 1500总体耐受性良好，安全性和耐受性良好，仅口疮溃疡在≥3名参与者中出现，均为轻度，2 - 10天内缓解，无严重不良事件和血栓栓塞事件 [3] - 10mg/kg和30mg/kg剂量的TNX - 1500阻断了对测试抗原的初级和次级抗体反应，3mg/kg剂量阻断了对KLH第2天激发的初级反应，将第29天激发的次级反应峰值降低约三分之二（69%） [1][2][8] - 3mg/kg剂量的TNX - 1500平均半衰期为19.6（9.29）天，10mg/kg为37.8（5.46）天，30mg/kg为33.7（4.83）天，支持未来疗效试验每月给药 [1][2][8] 后续计划 - 公司计划与FDA进行一期结束会议讨论结果，待与FDA达成一致后，将开展TNX - 1500在肾移植受者中的二期研究 [4] 分组2：TNX - 1500药物信息 药物机制 - TNX - 1500是一种人源化单克隆抗体，可结合并功能性抑制CD40配体（CD40L） [5] 研发用途 - 用于预防同种异体和异种移植排斥、造血干细胞移植后移植物抗宿主病（GvHD）以及治疗自身免疫疾病 [5] 研究支持 - 两篇发表在《美国移植杂志》的文章表明，TNX - 1500在非人类灵长类动物肾和心脏同种异体移植中，作为单一药物或与其他药物联合使用，可预防排斥、延长存活时间并保留移植物功能 [5] 分组3：Tonix公司信息 公司概况 - 是一家完全整合的生物制药公司，专注于疼痛管理疗法和公共卫生疫苗，开发组合集中于中枢神经系统（CNS）疾病 [7] 产品管线 - TNX - 102 SL用于纤维肌痛管理，已提交新药申请（NDA），PDUFA目标日期为2025年8月15日，获FDA快速通道指定，还在进行急性应激反应和急性应激障碍治疗研究 [7] - TNX - 1300是用于治疗可卡因中毒的生物制剂，处于二期开发阶段，获FDA突破性疗法指定，由美国国家药物滥用研究所资助 [7] - TNX - 1500用于预防同种异体移植排斥和治疗自身免疫疾病 [7] - TNX - 801是用于猴痘的疫苗 [7] - TNX - 4200是针对CD45的小分子广谱抗病毒剂，获美国国防部高达3400万美元的五年合同资助 [7] 商业产品 - 子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®（舒马曲坦注射剂）3mg和Tosymra®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10mg，用于治疗成人急性偏头痛 [10]