文章核心观点 - 公司宣布其1期临床试验第3队列已招募3名患者并给药 第3队列剂量约为第2队列的两倍 目前无显著安全或剂量限制性毒性 药代动力学和药效学数据与临床前和0期试验结果一致 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段肿瘤学公司 专注治疗转移性疾病 致力于通过RNA疗法战胜癌症 [6] - 公司拥有专有TTX纳米颗粒平台 领先候选药物TTX - MC138专注治疗过表达miR - 10b的转移性肿瘤 还有其他一流RNA治疗候选药物组合 [6] 候选药物TTX - MC138信息 - TTX - MC138是一流治疗候选药物 旨在抑制miR - 10b 该miR被认为对许多转移性癌症的发生和进展至关重要 [3] - 2023年0期临床试验显示 即使是微剂量 放射性标记的TTX - MC138也能到达转移病灶并具有药效学活性 表明其治疗窗口广泛 [3] 临床试验信息 - 1期临床试验是多中心 开放标签 剂量递增和剂量扩展研究 旨在评估TTX - MC138在多种转移性实体癌患者中的安全性和耐受性 可能提供早期临床活性证据 [4] - 试验包括初始剂量递增阶段和剂量扩展阶段 剂量递增阶段主要评估剂量递增的安全性和耐受性 剂量扩展阶段将根据递增阶段初步结果选择特定肿瘤类型进一步评估 [4] - 第3队列已招募3名患者并给药 安全审查委员会基于第1和2队列的安全性和药代动力学数据批准开启第3队列 并对其进行监测 [1] - 第1和2队列的几名患者仍在继续接受治疗 目前9名试验患者均未报告显著安全或剂量限制性毒性 [2] - 第1和2队列的药代动力学和药效学数据分析正在进行 结果显示TTX - MC138的药代动力学/药效学特征与临床前和0期试验结果一致 [2] - 第1队列结果证实0期观察结果 TTX - MC138在miR - 10b高基线表达时显示药效学活性 输注24小时后抑制率达66% [2] - 第2队列中TTX - MC138活性随剂量增加而增加 后续给药时保持一致 表明药代动力学特征良好 [2]