文章核心观点 - 公司公布UX111基因疗法治疗MPS IIIA的新研究结果，已提交BLA申请，有望2025年获批，公司还有多个临床项目在推进 [1][8][9] UX111基因疗法研究结果 - 治疗使MPS IIIA患者认知、沟通能力的贝利III原始评分显著改善，与脑脊液中硫酸乙酰肝素水平显著持续降低有关，数据将在医学会议公布 [2] - 治疗使脑脊液硫酸乙酰肝素水平首月快速下降，截至2024年8月，所有治疗患者和改良意向治疗组的中位数降幅分别为65%和66%，平均随访时长分别为34个月和36个月，最长达77个月 [3] - 因年龄或疾病阶段被排除在改良意向治疗组的10名患者在末次评估时保留有意义的功能能力，如沟通、行走、进食等能力 [5] - 所有剂量的UX111总体安全且耐受性良好，治疗相关不良事件大多为轻至中度且均已缓解 [6] UX111基因疗法监管进展 - 2024年末公司向FDA提交UX111治疗MPS IIIA的生物制品许可申请，预计2025年下半年获最终决定和可能在美国上市，获批后将成美国首个治疗MPS IIIA的FDA批准疗法 [8][9] - 该疗法在美国获再生医学先进疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，在欧盟获PRIME和孤儿药认定 [10] 公司其他临床项目 - 公司与Mereo BioPharma联合开发的UX143单克隆抗体用于治疗小儿和年轻成人成骨不全症，2024年10月获FDA突破性疗法认定 [11] - 公司正在评估UX701基因疗法治疗威尔逊病，2024年其评估DTX401基因疗法治疗糖原贮积病Ia型患者的III期研究达到主要终点和关键次要终点，下一步将与监管机构讨论结果以支持2025年年中提交上市申请 [12] - 2024年12月公司启动评估GTX - 102治疗安吉尔曼综合征的III期关键研究，2025年将启动开放标签临床研究以评估其对其他基因型和年龄组患者的疗效和安全性 [13] 公司评级及相关股票情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [14] - Castle Biosciences、BioMarin Pharmaceutical和Alnylam Pharmaceuticals排名分别为1（强力买入）、1（强力买入）和2（买入） [14] - 过去30天Castle Biosciences 2024年每股收益预期从34美分增至45美分，2025年每股亏损从1.84美元改善至1.70美元，过去三个月股价暴跌15.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率172.72% [15] - 过去30天BioMarin Pharmaceutical 2024年每股收益预期从3.28美元提高至3.29美元，2025年从4.05美元降至4.01美元，过去三个月股价下跌4.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率28.7% [16] - 过去30天Alnylam Pharmaceuticals 2024年每股亏损预期维持在39美分，2025年每股收益预期为41美分，过去三个月股价上涨2.3%，过去四个季度盈利三次超预期一次相符，平均惊喜率65.67% [17] 股价表现对比 - 过去三个月公司股价下跌10%，行业下跌8.7% [4]