文章核心观点 - 公司公布针对亨特综合征（MPS II）的1/2期研究主要分析及长期随访数据，支持2025年初提交生物制品许可申请（BLA）以加速获批，有望在2025年末或2026年初为患者提供治疗方案 [1] 研究成果 - 长期临床数据显示关键生物标志物持续正常化，患者听力、认知和行为持续改善 [2] - 1/2期长期数据表明，替维德诺福斯阿尔法治疗使中枢神经系统和外周疾病生物标志物显著降低至正常或接近正常水平，临床结果包括24周后肝脏体积正常、各测试频率听力阈值改善、多数参与者适应性行为和认知技能提升 [2] - 替维德诺福斯阿尔法总体耐受性良好，多数治疗相关不良事件为轻度或中度，3名参与者（6.4%）出现的严重治疗相关不良事件可控，1名参与者因中度输液相关反应和其他非治疗相关不良事件停药 [2] 亨特综合征（MPS II）介绍 - 亨特综合征是一种罕见遗传病，在商业可及地区影响超2000人，主要为男性，由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因突变导致IDS酶缺乏引起，症状通常在2岁左右出现，包括身体并发症和神经认知症状，目前标准治疗酶替代疗法无法解决多数患者的认知和行为症状 [4][6] 替维德诺福斯阿尔法及2/3期COMPASS研究 - 替维德诺福斯阿尔法由IDS酶与公司专有酶转运载体（ETV）融合而成，旨在解决亨特综合征的行为、认知和身体症状，已获美国FDA快速通道和突破性疗法认定以及欧洲药品管理局优先药物认定 [7] - 2/3期COMPASS研究正在北美、南美和欧洲招募MPS II患者以支持全球获批，参与者按2:1随机接受替维德诺福斯阿尔法或艾杜硫酸酯酶治疗，A组计划招募的33名神经元病型MPS II患者已完成入组，公司将A组样本量增加9名至42名，B组继续招募非神经元病型MPS II患者 [8] 公司信息 - 公司是一家生物制药公司，致力于开发一系列旨在穿越血脑屏障治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积病的候选产品，通过严格评估基因验证靶点、设计穿越血脑屏障的递送方式以及利用生物标志物指导开发 [10]