公司活动 - 公司管理层将于2025年2月12日下午1点20分（美国东部时间）参加虚拟的奥本海默第35届年度医疗保健生命科学大会的炉边谈话 [1] - 炉边谈话的网络直播可通过指定链接及公司网站“活动与演示”板块访问，演示结束后公司网站将提供至少30天的网络直播回放 [2] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子药物，以改善基因明确的罕见病患者的生活 [1][3] - 公司临床开发的领先项目是pociredir，这是一种旨在增加胎儿血红蛋白表达的小分子药物，正在开发用于治疗镰状细胞病 [3] - 公司使用专有技术来确定可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的已知根本原因 [3] 联系方式 - 联系人包括Chris Calabrese和Kevin Gardner，邮箱分别为ccalabrese@lifesciadvisors.com和kgardner@lifesciadvisors.com [4]