文章核心观点 - CSL公布HEMGENIX治疗血友病B的四年研究结果,显示其具有长期疗效和安全性,能减少出血频率、减轻预防治疗负担 [1][4] 分组1:HEMGENIX治疗效果 - 四年数据显示HEMGENIX持续提升并维持IX因子活性水平,提供长期出血保护,消除常规IX因子预防治疗需求,安全性良好 [1] - 治疗后第一年至第四年,HEMGENIX产生的平均IX因子水平分别为41.5 IU/dL、36.7 IU/dL、38.6 IU/dL和37.4 IU/dL [2] - 与导入期相比,第四年所有出血的平均调整年化出血率(ABR)降低约90%,关节出血从导入期的平均ABR 2.34降至第四年的0.09 [2] - 第四年94%的患者无需持续预防治疗,第三年至第四年无患者恢复持续预防治疗 [2][5] 分组2:HEMGENIX安全性 - 与HEMGENIX治疗相关的严重不良事件未出现,总体耐受性良好,96%的治疗相关不良事件发生在治疗后前六个月 [3] - 最常见不良事件是丙氨酸转氨酶(ALT)升高,16.7%的参与者接受反应性皮质类固醇支持治疗,平均持续81.4天 [3] 分组3:HOPE - B试验 - 该试验为正在进行的多国、开放标签、单臂研究,评估HEMGENIX安全性和有效性,54名患者接受单剂量治疗,51名完成至少四年随访 [7][8] - 主要终点是达到稳定IX因子表达后52周的ABR与六个月导入期相比,次要终点包括评估IX因子活性 [8] - 未报告严重治疗相关不良反应,两起严重不良事件被判定与治疗无关,未报告IX因子抑制剂 [9] 分组4:疾病与药物介绍 - 血友病B由F9基因突变导致功能性凝血因子IX水平低,中度至重度患者通常需终身预防性输注IX因子 [10] - HEMGENIX是基因疗法,通过使身体持续产生IX因子降低血友病B患者异常出血率,使用AAV5载体携带FIX - Padua基因变体 [11] 分组5:公司信息 - CSL是全球生物技术公司,拥有拯救生命药物组合,为超100个国家患者提供产品,员工32000人 [20] - CSL承诺继续提供HEMGENIX数据分析,建立上市后登记系统以提供更多基因疗法长期数据 [4]
CSL Behring's Gene Therapy HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb) Four Years Post-Infusion Data Continue to Show Sustained Efficacy and Safety in Adults with Hemophilia B