医疗生物基因行业股票比较 - 文章对比了Alkermes (ALKS)和CSL Limited Sponsored ADR (CSLLY)两只医疗生物基因行业股票的价值投资机会 [1] - Alkermes的Zacks Rank为1(强力买入) CSL Limited的Zacks Rank为4(卖出) 显示ALKS的盈利预测修正活动更积极 [3] 估值指标分析 - ALKS的远期市盈率为16 CSLLY为24.13 [5] - ALKS的PEG比率为1.3(考虑盈利增长率) CSLLY为1.93 [5] - ALKS的市净率为3.12 CSLLY为3.73 [6] 价值评分 - ALKS获得B级价值评分 CSLLY获得C级价值评分 [6] - 价值评分综合考虑市盈率 市销率 盈利收益率 每股现金流等多项基本面指标 [4] 投资建议 - 基于盈利前景改善和估值指标 ALKS被认为是当前更优的价值投资选择 [7]

合作协议 - 公司与全球最大流感疫苗公司之一CSL Seqirus达成独家协议，授权后者在德国市场推广和分销其三种专有疫苗 [1] - 协议内容包括从2025年7月开始商业化单剂量基孔肯雅热疫苗IXCHIQ®，以及从2026年1月开始分销日本脑炎疫苗IXIARO®和霍乱/ETEC疫苗DUKORAL® [2] - 新协议为期三年，包含最低年度采购量和基于控制权变更及履约情况的标准化终止条款 [3] 商业战略 - 公司首席商务官表示与CSL Seqirus合作将加强在德国市场的商业销售，利用后者在德国强大的商业网络实现无缝分销 [4] - 德国是欧洲最大的旅行疫苗市场，此次合作将补充公司专注于欧洲其他关键市场的内部商业基础设施 [4] 财务表现 - 2025年第一季度产品销售额达到4860万欧元，其中专有疫苗贡献4280万欧元 [4] - 预计2025年全年产品销售额将增长至1.7-1.8亿欧元，推动整体商业业务实现正向现金流 [4] 公司背景 - 公司是一家专注于传染病预防疫苗的专业疫苗公司，致力于开发、生产和商业化针对未满足医疗需求的疫苗 [5] - 采用高度专业化和针对性的方法，提供首创、最佳或唯一类别的疫苗解决方案 [5] - 目前商业化三种专有旅行疫苗，并有多个疫苗从早期研发推进到获批的业绩记录 [6] 研发管线 - 研发管线包括与辉瑞合作的唯一处于晚期临床开发的莱姆病疫苗候选产品 [7] - 还包括临床进展最快的志贺氏菌疫苗候选产品，以及针对寨卡病毒和其他全球公共卫生威胁的疫苗候选产品 [7]

药物批准与市场影响 - 美国FDA批准CSL公司研发的ANDEMBRY®（garadacimab-gxii）用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，成为首个靶向凝血因子XIIa的疗法，适用于12岁及以上患者[1] - ANDEMBRY通过抑制HAE级联反应顶端的FXIIa蛋白实现每月一次皮下注射，15秒内完成，且不含柠檬酸盐配方[1][11] - 该药物已在澳大利亚、英国、欧盟、日本等地区获批，CSL Behring将于2025年6月底前在美国上市[8][9] 临床数据与疗效 - III期VANGUARD试验显示，ANDEMBRY使62%患者在整个治疗期内无HAE发作，中位发作次数减少超99%，最小二乘均值降低89.2%[6][7] - 开放标签扩展研究（中位暴露13.8个月）证实其长期安全性，23例（14%）患者报告注射部位反应[4] - 药物对需按需治疗的中重度HAE发作中位减少超99%，均值降低88%-90%[7] 疾病背景与治疗需求 - HAE是一种罕见（约1/50,000发病率）、可能致命的遗传病，表现为反复发作的疼痛性水肿，累及腹部、喉部等部位[2][10] - 现有疗法需频繁注射，ANDEMBRY通过创新靶点提供每月一次给药方案，填补未满足需求[5][11] 公司战略与研发里程碑 - ANDEMBRY是CSL首款自主研发并获得FDA批准的单克隆抗体，由CSL Bio21研究中心发现并通过Broadmeadows工厂生产[11] - 该药物强化了公司在HAE领域40年的创新领导地位，扩展其产品组合[6][20] - CSL全球业务覆盖100多个国家，拥有32,000名员工，涉及血友病、疫苗、肾病等多个治疗领域[20][21]

医疗生物基因行业投资机会 - 投资者可关注Kamada(KMDA)和CSL Limited Sponsored ADR(CSLLY)两只股票的价值投资机会 [1] 股票筛选策略 - 将Zacks Rank与价值类别评分结合的策略能产生最佳回报 Zacks Rank侧重盈利预测及修正 Style Scores识别特定特征股票 [2] 公司评级对比 - Kamada当前Zacks Rank为2(买入) CSL Limited Sponsored ADR为4(卖出) 显示KMDA盈利前景改善更显著 [3] - 价值投资者还需关注估值指标以判断股价是否被低估 [3] 估值指标分析框架 - 价值评分体系包含P/E比率 P/S比率 收益现金流等基本面指标 [4] 关键估值数据对比 - KMDA远期P/E为22.98 CSLLY为24.59 [5] - KMDA PEG比率0.92(考虑盈利增长率) CSLLY为1.96 [5] - KMDA P/B比率1.59 CSLLY为4.02 显示KMDA账面价值更优 [6] 综合评估结论 - KMDA获价值评分A级 CSLLY为D级 基于盈利前景和估值指标 KMDA当前更具价值优势 [6]

欧洲委员会批准FILSPARI转为标准营销授权 - 欧洲委员会将FILSPARI（sparsentan）用于治疗IgA肾病（IgAN）的有条件营销批准（CMA）转为标准营销授权（MA）[1] - 该决定基于2025年2月人类用药委员会（CHMP）的积极推荐[1] - 批准依据来自III期PROTECT研究的完整数据集[1] FILSPARI的适用范围和市场 - FILSPARI适用于尿蛋白排泄≥1.0 g/天（或尿蛋白与肌酐比值≥0.75 g/g）的原发性IgA肾病成人患者[1] - 标准MA适用于欧盟所有成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威[1] - FILSPARI是目前欧洲唯一获批用于治疗IgAN的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）非免疫抑制疗法[3] 公司表态 - CSL Vifor全球医学事务主管表示，这一决定是欧盟IgAN患者的重要进展，标准批准验证了临床数据的价值[2] - Travere Therapeutics首席医疗官表示，该决定验证了III期PROTECT研究结果的强度，并重申了对罕见肾脏疾病社区的承诺[2] PROTECT研究结果 - PROTECT研究是迄今为止IgAN领域最大规模的干预性研究之一，也是唯一一项与对照药物头对头比较的试验[8] - 研究显示，FILSPARI治疗36周后患者蛋白尿平均减少49.8%，而厄贝沙坦组减少15.1%[9] - 两年确认性结果显示，FILSPARI在eGFR慢性斜率终点上相比厄贝沙坦具有统计学显著性，显示出临床意义的肾功能保护[9] IgA肾病概况 - IgAN是一种罕见的进行性肾脏疾病，特征是免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中积聚[6] - 虽然罕见，但IgAN是全球最常见的原发性肾小球疾病，也是肾衰竭的主要原因之一[7] - 在授权地区（欧洲、澳大利亚和新西兰），估计有高达25万患者受到影响[7] FILSPARI的开发和商业化 - FILSPARI由Travere Therapeutics开发，在英国、欧洲和美国获得孤儿药认定[11] - CSL Vifor获得了FILSPARI在欧洲、澳大利亚和新西兰的独家商业化权利[11] - FILSPARI目前在美国和欧洲部分市场（德国、奥地利和瑞士）已有供应[3]

文章核心观点 - 全球生物技术公司CSL和sa - mRNA先驱Arcturus Therapeutics宣布欧洲委员会授予KOSTAIVE®（ARCT - 154）针对18岁及以上人群的营销授权，该疫苗是首个获欧洲委员会批准的sa - mRNA新冠疫苗，临床数据显示其有良好效果 [1] 疫苗相关信息 - KOSTAIVE是自扩增mRNA新冠疫苗，在日本已上市用于对抗新冠，此次获欧洲委员会营销授权，授权在所有欧盟成员国和欧洲经济区国家有效 [1][2] - 欧洲药品管理局人用药品委员会于2024年12月12日给出积极意见后，欧洲委员会批准了KOSTAIVE [2] - 多项研究的积极临床数据支持了此次批准，包括综合1/2/3期研究证明其有效性和耐受性，3期新冠加强针试验显示比传统mRNA新冠疫苗有更高免疫原性，后续分析表明加强剂量的KOSTAIVE在接种后12个月对多种SARS - CoV - 2毒株有更好免疫原性和抗体持久性 [3] 公司表态 - CSL疫苗创新部门高级副总裁称欧洲委员会的批准是KOSTAIVE开发计划的重要里程碑，公司正积极优化其配方，以应对新冠这一不可预测的全球威胁 [3] - Arcturus首席执行官表示KOSTAIVE和sa - mRNA技术是疫苗创新的重大进步，此次批准凸显了其临床前景和对抗不断变化的新冠病毒的能力 [4] 公司介绍 - CSL是全球生物技术公司，自1916年成立，业务包括治疗血友病和免疫缺陷的药物、流感疫苗等，在超100个国家为患者提供救命产品，员工达32000人 [5] - Arcturus Therapeutics成立于2013年，位于加利福尼亚州圣地亚哥，是商业mRNA药物和疫苗公司，拥有相关技术，开发了全球首个获批的自扩增信使RNA新冠疫苗KOSTAIVE，有正在进行的全球合作项目和日本合资企业，其技术有广泛专利组合 [7][8]

业绩总结 - 2025财年上半年总收入为84.83亿美元，同比增长5%[38] - NPATA为21.09亿美元，同比增长5%[36] - NPAT为20.43亿美元，同比增长7%[36] - CSL Behring部门收入增长10%，达到57.43亿美元[20] - CSL Seqirus部门收入下降9%，达到16.61亿美元[25] - Ig产品收入增长15%，达到31.74亿美元[20] - 每股NPATA为4.29美元，同比增长3%[38] - CSL Behring在1H25的销售额为5,611百万美元，同比增长10%[43] - CSL Behring的总收入在1H25为5,743百万美元，同比增长10%[43] - CSL Behring的毛利润在1H25为2,937百万美元，同比增长14%[43] - CSL Seqirus在1H25的销售额为1,544百万美元，同比下降10%[47] - CSL Seqirus的总收入在1H25为1,661百万美元，同比下降9%[47] - CSL Vifor在1H25的销售额为1,058百万美元，同比增长5%[48] - CSL Vifor的总收入在1H25为1,079百万美元，同比增长6%[48] 未来展望 - CSL集团FY25的收入增长预期为5-7%[55] - FY25的NPATA增长预期为10-13%，预计在32亿至33亿美元之间[55] - FY25的外汇影响预计将对收入造成约9000万美元的压力[55] 研发与现金流 - 现金流来自运营增长18%，达到12.59亿美元[38] - R&D支出为6.46亿美元，同比下降4%[38] - Gross margin在不变货币下提高170个基点[19]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025财年上半年营收85亿澳元，按固定汇率计算增长5%；NPATA为21亿澳元，增长5%；税后净利润为20亿澳元，增长7% [8] - 扣除摊销前税后净利润按固定汇率计算增长5%，至21.09亿澳元；集团NPAT增长9%，至20.92亿澳元；归属于CSL股东的NPAT增长7%，至20.43亿澳元 [39][41] - 总营收按固定汇率计算增长5%，至84.7亿澳元；毛利润为47.28亿澳元，增长5%；集团运营结果增长5%，至39.74亿澳元 [41][42] - 研发成本下降4%，预计全年研发支出约占营收的10%；一般及行政成本较上一时期增长27%，预计全年占营收约6% [42][43] - 净融资成本因整体债务状况减少而降低；报告有效税率为19.1%；运营现金流增长18%，至12.59亿澳元 [43][44] - 中期股息为每股1.30美元，增长9%，按澳元计算约为2.08澳元，较上年增长16% [44][45] 各条业务线数据和关键指标变化 CSL Behring - 营收按固定汇率计算增长10%，Ig业务增长15%，白蛋白业务增长9%，血友病业务增长11%，HAE业务中HAEGARDA增长1%，BERINERT增长6%，特种产品下降5% [9][13][16][19] - 毛利润率提高170个基点，从50%提升至51.7% [46] CSL Seqirus - 营收下降9%，受美国流感疫苗接种率下降影响 [24] CSL Vifor - 营收增长6%，铁业务增长3%，肾病业务中MIRCERA销售正常化，VELPHORO表现良好，TAVNEOS在欧洲销售增长，FILSPARI在欧洲成功推出 [13][31][33][34] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - CSL Seqirus受美国18 - 64岁人群免疫接种率显著下降影响，市场竞争压力增大 [11] - HEMGENIX在美国市场的推广面临医疗系统复杂性挑战，但患者接受度逐渐提高 [17] 欧洲市场 - CSL Seqirus的疫苗接种率有企稳迹象；FERINJECT在欧洲实现6%的销量增长；TAVNEOS在欧洲销售增长，FILSPARI在德国、奥地利和瑞士成功推出 [12][13][34] 中国市场 - CSL Behring的白蛋白业务在中国表现出色，推动该业务组合增长9%；FERINJECT在中国的推出按计划进行 [16][32] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - CSL Behring继续推进Rika平台和iNomi技术的推广，提升血浆采集效率和产量；推进HAE治疗药物ANDEMBRY的全球上市；继续推进产量提升计划，提高毛利率 [21][22][50] - CSL Seqirus加强大流行准备工作，获得多项禽流感疫苗合同；推进疫苗产品的研发和上市，如FLUCELVAX、FLUAD等 [26][27] - CSL Vifor保持在铁业务的市场领先地位，扩大肾病产品的销售和市场覆盖范围；推进研发管线，如clazakizumab的3期研究 [35][36] 行业竞争 - CSL Seqirus在美国流感疫苗市场面临竞争压力，因接种率下降导致市场竞争加剧 [25] - CSL Vifor的铁业务在欧洲面临仿制药竞争，但公司通过合理的价格和销量策略保持了市场份额 [133][134] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025财年的财务指引保持信心，预计营收增长约5 - 7%，NPATA预计在32 - 33亿澳元之间，增长10 - 13%，中期仍有望实现两位数盈利增长 [53] - CSL Behring预计Ig业务需求强劲，HEMGENIX的接受度将持续提升，ANDEMBRY将全球上市，毛利率将继续提高 [50] - CSL Seqirus预计2025财年下半年禽流感疫苗供应将带来营收增长，将为FLUAD在德国的推出做准备 [51] - CSL Vifor将专注于保持铁业务的领先地位，维持肾病产品的销售势头，拓展新市场 [52] 其他重要信息 - Andy Schmaltz将于3月恢复担任CSL Behring执行副总裁，Joy Linton将恢复担任首席财务官 [6][7] - 公司供应给日本合作伙伴的KOSTAIVE疫苗带来了营收，该疫苗是全球首个用于成人预防COVID - 19的自我扩增mRNA疫苗 [12][31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CSL Behring下半年毛利率如何 - 公司鼓励从全年角度考虑毛利率指引，预计全年提升100多个基点；过去几年下半年毛利率通常略低于上半年，今年预计也会如此，但仍能实现全年目标 [57][58][60] 问题2: 重申全年盈利指引的抵消因素是什么 - 各业务表现有所变化，Behring预计保持高个位数增长，Vifor预计为低个位数正增长，Seqirus预计为个位数负增长；Seqirus下半年的大流行合同收入将抵消部分负面影响，确保实现全年指引 [62][64][67] 问题3: Ig业务增长的驱动因素及市场份额和定价动态如何 - 驱动因素包括HIZENTRA推出50ml预填充注射器，受到患者欢迎；公司产能充足，制造网络高效，能够满足市场需求；定价预计为正常低个位数增长 [68][69][71] 问题4: 下半年禽流感合同的剂量数据是多少 - 合同已签署并启动生产，交付将在下半年进行，目前仍在与其他司法管辖区进行谈判，具体剂量数据因合同而异，包含在指引中，提供数据可能会产生误导 [73][75][79] 问题5: CSL Behring恢复到疫情前毛利率的时间是否有变化 - 仍有信心实现目标，但由于过去几年的逆风因素和新产品推出较慢，时间将推迟到2027或2028财年，而非2026财年 [80][81] 问题6: KCENTRA的市场预期、竞争力、价格和对下半年毛利率的影响如何 - 市场仍在以中个位数增长，35%的患者仍使用新鲜冷冻血浆，KCENTRA仍是市场领导者，公司在招标中保持商业纪律，预计该产品仍有增长空间；上半年对毛利率有影响，但主要与销售和销售成本有关 [85][86][114] 问题7: HEMGENIX的预期和峰值销售情况如何 - 对该产品的患者接受情况感到鼓舞，随着患者口碑传播和临床试验数据公布，市场渗透正在推进；通常不会预测峰值销售，相关信息包含在年度指引中 [89][90][92] 问题8: 白蛋白在中国市场的情况以及是否受益于竞争对手的重建 - 中国是白蛋白业务增长的来源，全球白蛋白供应短缺，公司能够销售所有生产的产品 [94][95] 问题9: Medicare Part D改革对公司的影响如何 - 该因素已包含在公司的指引中，公司与政府事务团队和商业部门持续关注并应对相关情况 [96][97] 问题10: Ig业务在上半年的销售情况以及竞争对手在美国市场表现不佳是否与产能有关 - 公司在美国Ig业务表现良好，赢得了一些招标；目前不清楚竞争对手在美国市场是否存在产能限制 [99][100] 问题11: KOSTAIVE的影响及成本情况如何 - 相关收入在Seqirus的其他收入和产品销售中体现，有一定成本，但相对较小 [102][103] 问题12: CSL Behring销售和营销成本增长但未获得更好运营杠杆的原因是什么 - 主要是因为在ANDEMBRY推出前进行了营销投资，但尚未获得相应收入 [105][106] 问题13: 2025财年外汇逆风对Behring毛利率的影响以及能否恢复到疫情前水平 - 外汇逆风将反映在实际结果中，固定汇率结果将消除该影响，预计固定汇率和报告结果之间的差异约为50 - 60个基点；有信心克服外汇逆风，实现恢复到疫情前毛利率的目标 [107][108][111] 问题14: KCENTRA销售下降对Behring毛利率的影响以及对下半年毛利率的影响如何 - 上半年有影响，主要与销售和销售成本有关，制造费用分摊的影响较小 [113][114] 问题15: 禽流感疫苗销售在2026财年是否有销量 - 目前主要是2025财年下半年的业务，未来情况取决于病毒的流行病学演变，存在不确定性 [115][116] 问题16: 一般及行政成本中非经常性项目成本的性质和量化情况如何 - 主要是一些运营项目成本，根据会计准则需在发生时计入费用，预计不会在未来重复发生；公司计划长期降低该成本占营收的比例 [118][119][120] 问题17: Rika平台部署的一次性成本情况如何 - Rika是一个资本化项目，其他一次性成本如企业采购流程的现代化改造等，旨在提高业务效率和规模效益 [123][124] 问题18: HAEGARDA的市场动态以及即将向garadacimab过渡的影响如何 - HAEGARDA仍有适度增长，但ANDEMBRY的推出将使其成为市场标准治疗方案；该市场仍有大量未满足的需求，ANDEMBRY将带来更好的临床疗效和便利性 [127][128][131] 问题19: FERINJECT的市场定价侵蚀与销量增长动态以及全球推广情况如何 - 在欧洲面临仿制药竞争，预计价格竞争将加剧，但公司通过合理策略实现了6%的销量增长；在美国，与合作伙伴稳定了INJECTAFER的表现；在其他地区，如中国和加拿大的推出按计划进行，且有两位数的增长 [132][133][135] 问题20: 竞争对手开发非mRNA冬季联合疫苗对公司竞争格局的影响以及美国市场是否为新常态 - 市场上有多种技术可解决联合疫苗需求，公司研发团队能够探索不同模式，关键是找到最适合的科学和临床方案 [139][141][142] 问题21: J&J的nipocalimab在重症肌无力领域获批对公司的影响如何 - CIDP市场在增长，FcRn的引入提高了疾病认知和早期诊断率，但Ig仍是一线治疗方案，未出现明显的患者转换情况；在重症肌无力领域情况类似，FcRn主要为不耐受Ig的患者提供选择 [144][145][149] 问题22: garadacimab在美国的获批和上市时间 - 12月重新提交的BLA申请已被FDA接受，预计在财年结束前获批，获批后将迅速在所有市场推出 [152][154][173] 问题23: Seqirus在流感市场的情况与往年相比有何变化 - 主要是美国免疫接种率下降，特别是零售和全科医生诊所的接种率下降，减少了患者的接种途径；公司通过差异化策略保持了高端疫苗的溢价定价，并在大流行准备方面取得了优势 [155][156][158] 问题24: 疫苗接种渠道变化对客户群体的影响如何 - 客户群体结构变化不大，但公司销售团队会密切关注并应对变化；免疫接种率是关键驱动因素，预计中期接种率将恢复，市场将更健康 [160][161][162] 问题25: HEMGENIX在本阶段的突破是什么 - 一是患者声音的传播，临床试验数据公布起到了重要作用；二是医院系统开始解决基因疗法引入带来的新依赖关系，认识到该产品对患者的重要性 [164][165][168] 问题26: Vifor在欧洲竞争加剧的情况下能否维持毛利率 - 上半年Vifor的毛利率和运营利润率表现良好，虽然铁业务部分毛利率下降，但其他领域有所提升，预计能够维持当前的毛利率水平 [170][171] 问题27: 假设FDA批准garadacimab，商业推出的时间安排如何 - 获批后将迅速在所有市场推出，在欧洲可能需要更多时间进行报销谈判 [172][173] 问题28: FcRns对CIDP市场的影响以及相关观察情况 - FcRn主要针对不耐受Ig的患者，CIDP市场中HIZENTRA仍是标准治疗方案，未因FcRn的引入而改变 [175][176][177] 问题29: KCENTRA潜在标签扩展的重要性和影响如何 - 这是公司对KCENTRA进行生命周期管理的一部分，市场仍有增长空间，35%的市场仍使用新鲜冷冻血浆，公司将在合适时间分享更多信息 [178][179] 问题30: CSL Behring每升成本下降的情况如何 - 成本呈下降趋势，但公司不具体说明下降幅度；主要驱动因素包括更精细的捐赠者费用管理和运营效率提升 [181][182][183] 问题31: garadacimab在美国获得报销批准的时间 - 假设获批，预计平均能立即获得报销，因为该产品属于已知类别和疾病领域，公司已进行相关谈判 [184][185] 问题32: HEMGENIX里程碑付款的最新情况如何 - 按照与uniQure签署的合同支付，今年支付金额较少；里程碑与销售水平、技术成就和商业化相关，目前产品销售增长较慢，未接近销售里程碑 [187][188][189] 问题33: HEMGENIX上半年销售额及下半年和未来的发展势头如何 - 上半年销售额约为5000万澳元，季度环比有所改善；随着患者声音传播、美国系统障碍消除和其他国家获批，预计未来将持续改善 [190][191]

文章核心观点 CSL Limited和uniQure公布Hemgenix治疗成人血友病B的四年研究结果，显示其具有长期有效性和安全性 [1] 研究情况 - 研究为HOPE - B试验，是一项3期、开放标签、单剂量、单组试验 [4] - 54名患有严重或中度严重血友病B的成年男性参与者接受单剂量Hemgenix注射，51人完成四年随访 [4] 药物情况 - Hemgenix是首个用于治疗目前使用IX因子预防疗法、有危及生命出血情况或反复严重自发性出血发作的成人血友病B的基因疗法 [3] - 它也是唯一获批用于治疗有无AAV5中和抗体的成人血友病B患者的基因疗法 [3] 研究结果 - 四年间Hemgenix持续提高并维持IX因子活性水平，与预防性治疗相比能提供长期更好的出血保护，可消除常规IX因子预防需求，且安全性良好 [2] - 注射后第一年平均IX因子水平为41.5 IU/dL（n = 50），第二年为36.7 IU/dL（n = 50），第三年为38.6 IU/dL（n = 48），第四年为37.4 IU/dL（n = 47） [4] - 所有出血的平均调整年化出血率（ABR）较导入期到第四年降低约90% [5] - 关节出血的平均ABR从导入期的2.34降至第四年的0.09 [5] - 第四年94%的患者无需持续预防治疗，第三年到第四年间无患者恢复持续预防治疗 [5] - 无与治疗相关的严重不良事件 [5] 股价表现 - 周五最后一次检查时uniQure股票下跌5.95%，报15.25美元 [6]

文章核心观点 - CSL公布HEMGENIX治疗血友病B的四年研究结果，显示其具有长期疗效和安全性，能减少出血频率、减轻预防治疗负担 [1][4] 分组1：HEMGENIX治疗效果 - 四年数据显示HEMGENIX持续提升并维持IX因子活性水平，提供长期出血保护，消除常规IX因子预防治疗需求，安全性良好 [1] - 治疗后第一年至第四年，HEMGENIX产生的平均IX因子水平分别为41.5 IU/dL、36.7 IU/dL、38.6 IU/dL和37.4 IU/dL [2] - 与导入期相比，第四年所有出血的平均调整年化出血率（ABR）降低约90%，关节出血从导入期的平均ABR 2.34降至第四年的0.09 [2] - 第四年94%的患者无需持续预防治疗，第三年至第四年无患者恢复持续预防治疗 [2][5] 分组2：HEMGENIX安全性 - 与HEMGENIX治疗相关的严重不良事件未出现，总体耐受性良好，96%的治疗相关不良事件发生在治疗后前六个月 [3] - 最常见不良事件是丙氨酸转氨酶（ALT）升高，16.7%的参与者接受反应性皮质类固醇支持治疗，平均持续81.4天 [3] 分组3：HOPE - B试验 - 该试验为正在进行的多国、开放标签、单臂研究，评估HEMGENIX安全性和有效性，54名患者接受单剂量治疗，51名完成至少四年随访 [7][8] - 主要终点是达到稳定IX因子表达后52周的ABR与六个月导入期相比，次要终点包括评估IX因子活性 [8] - 未报告严重治疗相关不良反应，两起严重不良事件被判定与治疗无关，未报告IX因子抑制剂 [9] 分组4：疾病与药物介绍 - 血友病B由F9基因突变导致功能性凝血因子IX水平低，中度至重度患者通常需终身预防性输注IX因子 [10] - HEMGENIX是基因疗法，通过使身体持续产生IX因子降低血友病B患者异常出血率，使用AAV5载体携带FIX - Padua基因变体 [11] 分组5：公司信息 - CSL是全球生物技术公司，拥有拯救生命药物组合，为超100个国家患者提供产品，员工32000人 [20] - CSL承诺继续提供HEMGENIX数据分析，建立上市后登记系统以提供更多基因疗法长期数据 [4]