文章核心观点 - 公司公布tividenofusp alfa治疗亨特综合征的中期研究数据，疗效显著且安全性良好，有望加速获批上市，同时还介绍了相关监管进展和其他公司情况 [1][8][13] 研究数据 - 公司公布tividenofusp alfa治疗47名亨特综合征患者的24周治疗期初步分析数据及长期随访数据 [1] - 长期数据显示，该疗法使中枢和外周系统关键疾病生物标志物显著降低至正常或接近正常水平，如脑脊液和尿液中的硫酸乙酰肝素、神经丝轻链 [2] - 疗法带来有意义的临床结果，包括24周后肝脏体积正常化、各测试频率听力阈值持续改善、大多数参与者在适应行为和认知评估中技能显著提升 [4] 安全性 - 治疗相关不良事件大多为轻度至中度，有三例严重不良事件可在继续治疗时得到控制，一名患者因中度输液相关反应和其他非治疗相关不良事件停药 [5] 监管进展 - 上个月，FDA授予tividenofusp alfa治疗亨特综合征的突破性疗法认定，该候选药物还拥有FDA的快速通道认定，2022年欧洲药品管理局授予其优先药物认定 [8] - 2024年9月，公司与FDA成功会面，为tividenofusp alfa提交生物制品许可申请以加速获批并转为完全批准提供了途径 [9] - 额外的长期数据和突破性疗法认定支持计划于2025年初提交生物制品许可申请，预计2025年末或2026年初在美国上市 [10] 其他研究 - 公司目前正在北美、南美和欧盟招募tividenofusp alfa的II/III期COMPASS研究患者，以支持该候选药物的全球批准 [11] 公司展望 - 公司认为亨特综合征项目的进展将为其溶酶体贮积病组合中的其他治疗项目提供信息并加速其进展，包括A型桑菲利波综合征 [12] 公司排名及相关股票 - 公司目前的Zacks排名为3（持有） [13] - Castle Biosciences的Zacks排名为1（强力买入），过去30天2024年每股收益预期从34美分提高到45美分，2025年每股亏损从1.84美元改善到1.51美元，过去三个月股价暴跌16.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [13][14] - BioMarin Pharmaceutical的Zacks排名为2（买入），过去30天2024年每股收益预期保持在3.28美元，2025年每股收益预期从4.01美元降至4美元，过去三个月股价下跌4.1%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为28.7% [13][15] - Alnylam Pharmaceuticals的Zacks排名为2（买入），过去30天2024年每股亏损预期保持在39美分，2025年每股收益预期为41美分，过去三个月股价上涨0.3%，过去四个季度盈利三次超预期、一次符合预期，平均惊喜率为65.67% [13][16] 股价表现 - 过去三个月，公司股价暴跌28.1%，而行业下跌6.6% [3]