文章核心观点 CSL Limited和uniQure公布Hemgenix治疗成人血友病B的四年研究结果，显示其具有长期有效性和安全性 [1] 研究情况 - 研究为HOPE - B试验，是一项3期、开放标签、单剂量、单组试验 [4] - 54名患有严重或中度严重血友病B的成年男性参与者接受单剂量Hemgenix注射，51人完成四年随访 [4] 药物情况 - Hemgenix是首个用于治疗目前使用IX因子预防疗法、有危及生命出血情况或反复严重自发性出血发作的成人血友病B的基因疗法 [3] - 它也是唯一获批用于治疗有无AAV5中和抗体的成人血友病B患者的基因疗法 [3] 研究结果 - 四年间Hemgenix持续提高并维持IX因子活性水平，与预防性治疗相比能提供长期更好的出血保护，可消除常规IX因子预防需求，且安全性良好 [2] - 注射后第一年平均IX因子水平为41.5 IU/dL（n = 50），第二年为36.7 IU/dL（n = 50），第三年为38.6 IU/dL（n = 48），第四年为37.4 IU/dL（n = 47） [4] - 所有出血的平均调整年化出血率（ABR）较导入期到第四年降低约90% [5] - 关节出血的平均ABR从导入期的2.34降至第四年的0.09 [5] - 第四年94%的患者无需持续预防治疗，第三年到第四年间无患者恢复持续预防治疗 [5] - 无与治疗相关的严重不良事件 [5] 股价表现 - 周五最后一次检查时uniQure股票下跌5.95%，报15.25美元 [6]