文章核心观点 - 4D Molecular Therapeutics公布PRISM临床试验2b期人群扩展队列积极初始52周数据，显示4D - 150在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗上有潜力成为血管性视网膜疾病基础疗法 [1][2] 分组1：公司及产品介绍 - 4DMT是临床阶段公司，专注释放基因药物治疗大市场疾病潜力，核心产品有4D - 150和4D - 710 [1][12][13] - 4D - 150是潜在基础疗法，通过单次安全玻璃体内注射从视网膜提供多年持续抗VEGF（阿柏西普和抗VEGF - C）递送，用于治疗wet AMD和糖尿病黄斑水肿（DME） [10][13] - 4D - 710是首个在囊性纤维化（CF）患者肺部证明成功递送和表达CFTR转基因及初始临床活性信号的基因药物 [13] 分组2：疾病介绍 - wet AMD在美国每年约20万新患者，美、欧、日等主要市场未来五年总患病率预计超400万，由异常血管生长导致视网膜病变，不治疗可致失明 [11] 分组3：临床试验数据 52周疗效结果 - 3E10 vg/眼剂量组较阿柏西普2 mg Q8W注射负担降低83%，70%患者需0 - 1次补充注射，57%患者52周内无需注射；近期诊断亚组87%需0 - 1次补充注射，80%无需注射 [6][7] - 3E10 vg/眼剂量组患者最佳矫正视力（BCVA）提高2.2个字母，中央凹厚度（CST）改善 - 11 µm；近期诊断亚组BCVA提高3.1个字母，CST改善 - 10 µm [7] 安全性更新 - 3E10 vg/眼剂量组患者随访三年耐受性良好，2.8%（2/71）出现4D - 150相关1 + 眼内炎症，均为单时间点短暂现象，99%患者按计划完成类固醇预防减量且停用类固醇 [7] 持久性更新 - 所有3E10 vg/眼队列显示阿柏西普表达持久稳定，随访达两年，房水浓度始终在预计治疗范围内 [12] 分组4：项目里程碑 - 4FRONT - 1和4FRONT - 2预计分别于2025年第一季度和第三季度启动 [6][12] - 2025年第四季度预计公布PRISM试验两年期1/2a期和18个月2b期数据 [12] - 2027年下半年预计公布4FRONT - 1和4FRONT - 2主要终点52周 topline数据 [12] 分组5：公司活动 - 公司将于2025年2月10日上午8点举办网络直播，介绍4D - 150在广泛wet AMD人群中的中期52周数据及3E10 vg/眼剂量项目持久性更新 [9] - 2025年血管生成、渗出和变性会议的报告将在公司网站公布 [10]