文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa宣布其用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的药物eRapa获美国FDA快速通道认定，凸显其满足未满足医疗需求的潜力 [1] 公司情况 - Biodexa是临床阶段生物制药公司，开发创新产品管线治疗未满足医疗需求疾病，总部和研发设施在英国加的夫，有三种专有药物递送技术 [7][11] - 公司主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、研究侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [7] eRapa药物情况 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服片剂配方，是mTOR抑制剂，mTOR在肿瘤发生时被激活且在FAP息肉中过度表达，因此可用eRapa治疗FAP [4][8] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物设计，解决现有雷帕霉素形式生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年，其他待申请可能提供2035年后保护 [4] FAP疾病情况 - FAP特征是结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期出现，未治疗会导致结直肠癌，美国患病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600 [3] - 目前无批准治疗FAP的疗法，标准治疗是主动监测和手术切除结肠和/或直肠 [2][3] eRapa获快速通道认定情况 - 基于eRapa满足FAP未满足医疗需求的潜力，公司申请快速通道认定获FDA批准，该认定旨在促进药物开发和加快审查 [1][2] - eRapa 2期研究数据显示安全且耐受性良好，12个月时总息肉负荷较基线中位降低17%，总体无进展率75%，队列2患者12个月无进展率89%，息肉负荷中位降低29%，队列2给药方案是即将进行的3期注册研究首选剂量方案 [2] - Biodexa的eRapa已获美国FDA孤儿药认定，计划在欧洲寻求类似认定 [3]