文章核心观点 BioCryst制药公司将在2025年美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）/世界过敏组织（WAO）联合大会上展示五篇关于口服、每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗的新临床和真实世界结果的摘要[1] 公司动态 - 公司将在2025年2月28日至3月3日于圣地亚哥举行的联合大会上展示五篇摘要，展示时间为3月2日上午9:45 - 10:45 PT，地点在圣地亚哥会议中心A厅 [1][2] - 摘要可在《过敏与临床免疫学杂志》（JACI）的在线增刊上查看 [2] 产品信息 ORLADEYO介绍 - ORLADEYO是首个也是唯一专门为预防成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作而设计的口服疗法，每天一粒胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人和12岁及以上儿科患者的HAE发作 [4] 使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作 [5] - 不建议使用高于每日一次150 mg的额外剂量或剂量，因为可能会导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 观察到高于推荐的每日一次150 mg剂量时，QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日一次口服110 mg并与食物同服 [6] 药物相互作用 - Berotralstat是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能会降低berotralstat血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [7] - ORLADEYO 150 mg剂量是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢的治疗指数狭窄的伴随药物，建议进行适当监测和剂量滴定 [9] - ORLADEYO 300 mg剂量是P - gp抑制剂，与ORLADEYO合用时，建议对P - gp底物（如地高辛）进行适当监测和剂量滴定 [9] 特殊人群 - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [10] - 没有足够的数据来告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险 [10] - 没有关于berotralstat在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据 [10] 摘要内容 - 《2至<12岁儿科患者预防性使用berotralstat的HAE发作率：APeX - P中期分析结果》；海报编号L55 [8] - 《按每月基线HAE发作频率分层的C1 - 抑制剂缺乏（I/II型）遗传性血管性水肿患者开始使用berotralstat前后的真实世界发作率》；海报编号603 [8] - 《按每月基线HAE发作频率分层的无C1 - 抑制剂缺乏（HAE - nl - C1 - INH）遗传性血管性水肿患者开始使用berotralstat前后的真实世界发作率》；海报编号607 [8] - 《探索疾病负担、治疗效果和给药偏好对HAE患者改变长期预防方案意愿的影响》；海报编号608 [8] - 《患者报告的berotralstat长期预防对遗传性血管性水肿发作频率和发作严重程度的影响》；海报编号655 [8] 公司概况 - BioCryst制药公司是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见疾病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发 [11]