文章核心观点 - 公司宣布进行企业重组，聚焦斑秃治疗药物bempikibart的临床开发项目，同时停止ADX - 097的2期肾篮子临床试验并评估组织靶向补体抑制剂平台的战略选择，战略重组预计将使现金储备维持到2026年下半年 [1] 公司业务进展 Bempikibart 2期开发项目 - SIGNAL - AA 2a期临床试验A部分显示bempikibart在斑秃患者中展现出令人鼓舞的临床活性，包括脱发严重程度工具（SALT）评分改善、达到SALT - 20反应，且部分患者在末次给药约7个月后仍有持续反应，提示其可能有缓解作用和持久疗效，与现有获批疗法有区别 [3] - 该药物在多项临床试验中耐受性良好，通过与目标结合展现出强大的药理活性，表现为受体占有率、Th2生物标志物显著变化以及T细胞预期变化，表明其对IL - 7和TSLP有强效抑制作用 [3] - 部分重新同意参加试验的患者数据持续收集，随访时间已达55周且有望更长，基于重新同意率和患者对继续给药的强烈需求，公司将于2025年上半年启动开放标签扩展（OLE）试验，采用与A部分相同的给药方案 [4] - SIGNAL - AA B部分预计于2025年上半年开始给药，这是一项开放标签临床试验，将对约20名重度或极重度斑秃患者使用bempikibart给药36周并随访至52周，给药方案包括初始4周每周200mg的负荷剂量和随后32周每两周200mg的维持剂量 [4][5] - B部分主要疗效终点包括第36周SALT评分降低30%或更多的患者比例以及达到SALT - 20的患者比例，并随访至第52周，试验完成后待结果审查通过有望推进至关键试验，公司预计2026年上半年公布B部分初始数据 [6] 补体抑制剂平台 - ADX - 097是2期资产，旨在成为组织靶向补体激活抑制剂，同时最大限度减少全身补体阻断，在与C3d沉积相关的多种适应症（包括肾脏、自身免疫、血管和皮肤疾病）中具有潜力 [7] - 临床前研究显示ADX - 097可分布到受影响的组织/器官，并表现出持久的组织药代动力学（PK）和药效学（PD），1期临床试验在健康志愿者中观察到其循环PK/PD与临床前研究一致，且耐受性良好，抗药物抗体（ADA）产生极少 [7] - ADX - 097是公司组织靶向补体抑制剂平台中最先进的项目，其他发现和早期开发工作包括ADX - 096（一种C3d单克隆抗体 - CR1融合蛋白，其临床前数据支持用于眼科适应症）以及其他用于组织靶向补体抑制的C3d单克隆抗体融合物和纳米抗体 [8] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发生物疗法以恢复免疫稳态，其科学目标是调节适应性免疫系统的强效调节剂，以重新平衡自身免疫和炎症性疾病中的免疫功能 [1][9] - 公司正在推进bempikibart（ADX - 914）的2期项目，这是一种全人抗IL - 7Rα抗体，可重新调节适应性免疫功能，用于治疗自身免疫性疾病，IL - 7和TSLP通路在多种自身免疫性疾病的T细胞介导病理过程中起重要作用 [10] 信息披露 - 公司通过公司网站www.Q32Bio.com、X（原Twitter）和LinkedIn等渠道与投资者和公众沟通，发布公司披露信息、投资者报告、常见问题解答、美国证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录等，鼓励相关方定期查看 [11]