Workflow
Voyager Provides Update on SOD1 ALS Gene Therapy Program
VYGRVoyager Therapeutics(VYGR) GlobeNewswire·2025-02-11 20:00

文章核心观点 - 公司决定评估超氧化物歧化酶1(SOD1)肌萎缩侧索硬化症(ALS)基因疗法项目的替代有效载荷,预计现金储备可维持到2027年年中,其他项目按计划推进 [1] 公司业务进展 - 公司决定评估SOD1 ALS基因疗法项目VY9323的替代有效载荷,新兴的三个月非人类灵长类动物(NHP)数据表明需替代有效载荷以实现理想产品特性,且不计划改变新型衣壳组件 [1] - 公司不再预计在2025年年中为VY9323提交研究性新药(IND)申请,将在适当时候更新SOD1 ALS项目的预期时间 [1][2] - 公司预计2025年为GBA1和弗里德赖希共济失调(FA)项目的基因疗法候选药物提交IND申请,2026年为VY1706提交IND申请 [1][2] 公司情况介绍 - 公司是一家致力于利用人类遗传学力量改善并最终治愈神经系统疾病的生物技术公司,其产品线包括阿尔茨海默病、ALS、帕金森病等中枢神经系统疾病的治疗项目 [3] - 公司部分项目完全自主拥有,部分与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药、Neurocrine Biosciences等合作伙伴共同推进 [3] 公司相关声明 - 公司今日下午2点40分在Oppenheimer第25届年度医疗保健生命科学会议上展示更多数据,展示材料可在公司网站查看至少90天 [2] 联系方式 - 联系人Trista Morrison,邮箱tmorrison@vygr.com [10] - 投资者联系Michael Hencke,邮箱mhencke@kendallir.com [10] - 媒体联系Brooke Shenkin,邮箱brooke@scientpr.com [10]