文章核心观点 公司宣布获得欧洲首个国家监管批准，启动评估Annamycin与Cytarabine联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验，有望按计划推进研究并获取初步数据 [1] 公司进展 - 公司在2025年第一季度至第三季度有望获得包括美国、欧洲和中东地区多个试验点的批准 [1] - 公司按计划于2025年第一季度在关键的适应性3期临床试验（“MIRACLE”试验）中治疗首例受试者 [1] - 近期修订的方案加速了前45名受试者三个试验组的初步主要疗效数据（CR）以及安全性/耐受性的揭盲，预计在2025年下半年完成 [1] - 公司已获得欧洲首个国家监管批准，开始招募受试者进行3期“MIRACLE”试验，上周在乌克兰也获得了卫生部的最终必要监管批准 [1] 公司管理层表态 - 公司董事长兼首席执行官表示在试验点启动和受试者招募方面取得稳步进展，获得首个国家批准使研究更接近全面开展，增强了在今年下半年获得前45名受试者非盲初步数据的信心，团队将继续致力于运营执行并与研究人员面对面交流，目前已与11个国家的30多名研究人员会面，接下来将重点让选定的25个初始试验点参与并招募受试者 [2] 试验设计 试验A部分 - “MIRACLE”试验采用适应性设计，前75至90名受试者将在试验A部分按1:1:1随机分组，分别接受大剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin，这两个Annamycin剂量是FDA在公司1B/2期结束会议上特别推荐的 [2] - 修订后的方案允许在45名受试者时揭盲三个试验组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性，同时结束A部分（75至90名受试者），此次早期揭盲将有30名使用Annamycin（190mg/m²和230/m²）和HiDAC的受试者以及15名仅使用HiDAC的受试者，公司预计在2025年下半年达到首次揭盲（45名受试者），2026年上半年进行第二次揭盲，加速的预计时间表得益于公司12月与潜在研究人员就试验招募的积极沟通 [2] 试验B部分 - 试验B部分约244名额外受试者将按1:1随机分组，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，符合FDA的新“Optimus计划”倡议，从240名增加到244名受试者是额外中期揭盲的统计“成本” [3] 药物资质 - Annamycin目前获得FDA的快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，以及治疗软组织肉瘤的孤儿药指定，还获得欧洲药品管理局（EMA）治疗复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [4] 公司业务 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物研发 [5] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前常用蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [5][6] - 公司正在开展“MIRACLE”试验（MB - 108），这是一项关键的适应性设计3期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病，在成功完成1B/2期研究（MB - 106）并获得FDA建议后，公司认为已大幅降低Annamycin治疗AML潜在获批的开发风险，该研究需向FDA及其国外同等机构进行适当的未来申报并可能获得额外反馈 [7] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症，还参与一系列抗代谢物的开发，包括用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [8] 信息获取 - 关于“MIRACLE”试验的更多信息可访问clinicaltrials.gov并参考标识符NCT06788756 [4] - 关于公司的更多信息可访问www.moleculin.com，并在X、LinkedIn和Facebook上关注 [9] 投资者联系方式 - 投资者可联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱[email protected] [11]