文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Mineralys Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务结果及公司进展，未来几个月有望公布关键项目顶线数据，公司认为lorundrostat可改善数百万患者生活 [1][2] 近期临床亮点及即将到来的里程碑 - 关键试验顶线数据预计公布时间：Advance - HTN试验预计2025年3月公布；Launch - HTN 3期试验预计2025年上半年中期公布；Explore - CKD 2期试验预计2025年第二季度公布 [1][5] - 开展新试验：启动评估lorundrostat治疗中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）和高血压患者的2期试验；Transform - HTN开放标签扩展试验持续进行；Explore - OSA 2期试验计划于2025年第一季度启动 [1][5] 2024年第四季度和全年财务亮点 - 现金、现金等价物和投资：截至2024年12月31日为1.982亿美元，低于2023年的2.39亿美元，公司认为现有资金足以支持到2026年第一季度的临床研究和公司运营 [4] - 研发费用：2024年为1.686亿美元，高于2023年的7040万美元；第四季度为4460万美元，高于2023年同期的2370万美元，年度增长主要因临床前和临床成本、临床供应等成本增加 [5][6] - 一般及行政费用：2024年为2380万美元，高于2023年的1430万美元；第四季度为720万美元，高于2023年同期的400万美元，年度增长主要因薪酬、专业费用和其他行政费用增加 [7] - 其他收入净额：2024年为1460万美元，高于2023年的1280万美元；第四季度为280万美元，低于2023年同期的330万美元，年度增长主要因投资利息收入增加 [8] - 净亏损：2024年为1.778亿美元，高于2023年的7190万美元；第四季度为4890万美元，高于2023年同期的2440万美元，年度增长主要因费用增加 [9] 疾病相关信息 - 高血压：美国2020年超67万人死亡与高血压有关，2003 - 2014年平均每年经济负担约1300亿美元，不到50%患者用现有药物能达标，约25%患者高血压由醛固酮失调导致 [11][12] - 慢性肾病（CKD）：影响全球超10%人口，美国约15%成年人患病，糖尿病和高血压导致约三分之二病例，进展可能导致肾衰竭 [13] - 阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）：全球近10亿人受影响，4.25亿为中重度病例，约80%成年人未确诊，美国每年因相关疾病等损失约1496亿美元，30 - 50%高血压成年人和70 - 80%顽固性高血压成年人患OSA，未治疗的中重度OSA增加顽固性高血压风险，也是心血管疾病等主要风险因素 [14][15] 药物相关信息 - Lorundrostat：是口服、高选择性醛固酮合酶抑制剂，用于治疗难治性高血压（uHTN）、顽固性高血压（rHTN）、CKD和OSA，可抑制CYP11B2降低醛固酮水平，体外对醛固酮合酶抑制选择性是皮质醇合酶的374倍，半衰期10 - 12小时，可使高血压患者血浆醛固酮浓度降低约70% [16] - 2期概念验证试验：在uHTN或rHTN患者中，每日一次服用lorundrostat可降低血压，不良事件包括血钾适度升高、估算肾小球滤过率降低等 [17] 公司信息 - Mineralys Therapeutics是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗高血压、CKD、OSA等醛固酮失调相关疾病的药物，候选产品为lorundrostat [18]