Mineralys Therapeutics (NasdaqGS:MLYS) Q1 2026 Earnings call May 06, 2026 04:30 PM ET Company ParticipantsAdam Levy - CFO and Chief Business OfficerDan Ferry - Managing DirectorEric Warren - Chief Commercial OfficerJon Congleton - CEOConference Call ParticipantsAnnabel Samimy - AnalystJason Gerberry - AnalystMatthew Caufield - AnalystMichael DiFiore - AnalystMohit Bansal - AnalystRami Katkhuda - AnalystRichard Law - AnalystSeamus Fernandez - AnalystTara Bancroft - AnalystOperatorWelcome to the Mineralys The ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2026年3月31日，公司现金及现金等价物和投资为6.461亿美元，较2025年12月31日的6.566亿美元略有减少[10] - 公司认为当前现金足以支持其计划中的临床试验、监管活动以及公司运营至2028年[10] - 2026年第一季度研发费用为2440万美元，较2025年同期的3790万美元下降，主要原因是lorundrostat关键项目在2025年第二季度结束后，临床前和临床成本减少了1550万美元[10][11] - 研发费用下降部分被临床供应、生产和监管成本增加110万美元，以及人员相关费用因员工人数增长和薪酬增加而增加80万美元所抵消[11] - 2026年第一季度一般及行政费用为2100万美元，较2025年同期的660万美元大幅增加，主要驱动因素是专业费用增加790万美元，人员相关费用因员工人数增长和薪酬增加而增加610万美元，以及其他一般及行政费用增加40万美元[11] - 2026年第一季度其他净收入为600万美元，较2025年同期的220万美元增加，主要反映了由于季度内平均现金余额投资较高，货币市场基金和美国国债投资获得的利息收入增加[12] - 2026年第一季度净亏损为3930万美元，较2025年同期的4220万美元有所减少，主要归因于上述费用变化的影响[12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司核心产品lorundrostat（一种醛固酮合成酶抑制剂，ASI）的新药申请（NDA）已于2026年第一季度获美国FDA受理，用于联合其他降压药治疗成人高血压患者，处方药使用者费用法案（PDUFA）目标日期为2026年12月22日[4][5] - NDA基于全面的临床数据包，包括关键性试验Launch-HTN和Advance-HTN、开放标签扩展试验Transform-HTN、以及概念验证试验Target-HTN和Explore-CKD的积极结果[5][6] - 这些试验共同证明lorundrostat能带来有临床意义的血压降低，耐受性良好，并在不同患者群体中保持持久的疗效[6] - 公司正在推进lorundrostat在美国的商业化准备，包括早期市场准入规划、支付方沟通、医生倡导、医学沟通以及销售和营销能力的建设[8][9] - 公司继续评估合作机会并进行战略讨论，认为合适的合作伙伴可以提升lorundrostat的价值并惠及更多患者[9] 各个市场数据和关键指标变化 - 未控制性和耐药性高血压在美国影响超过2000万人，存在显著的未满足医疗需求[7][27] - 市场调研显示三个关键因素：1）处方医生优先考虑降压的幅度和一致性，并一致表示愿意在四线治疗中处方lorundrostat；2）支付方认识到使用3种或以上药物仍无法控制血压的患者的高风险性，并表示愿意为lorundrostat提供覆盖；3）患者寻求有意义且持续的、可耐受并能轻松融入日常生活的降压效果，对lorundrostat等新型药物接受度高[7][8] - 公司计划在上市初期聚焦于需求最高的四线治疗耐药性高血压人群[7] - 根据2024年IQVIA数据，在三线或更晚治疗中，约有880万患者正在尝试更换新药，这显示了即使在缺乏创新疗法的情况下，市场也存在大量不满和药物更换需求，为lorundrostat等新药创造了机会[83] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略核心是为lorundrostat的成功上市做准备，同时评估合作机会并考虑其下一步临床开发[4][9] - 公司认为其临床开发项目（特别是Advance-HTN试验）针对的是非常独特且复杂的患者群体，这是竞争对手（阿斯利康的baxdrostat）所没有研究过的，构成了lorundrostat的关键差异化数据集[16][43][58] - 公司相信其全面的数据包（包括Launch-HTN、Advance-HTN、Explore-CKD等）支持lorundrostat被纳入处方指南、其对于医疗系统的经济价值，并使其成为一种差异化的新型疗法[7] - 公司认为，醛固酮将是未来直至2030年代在高血压及相关合并症领域的关键靶点[28] - 关于竞争，公司认为阿斯利康的baxdrostat可能在2026年年中获得批准，其上市有助于提高整个ASI类药物的接受度和认知度，对市场机会的增长是积极的，公司将在其上市前的6-7个月通过支付方沟通和医学联络官团队在市场上发声[66][67] - 公司认为，由于过去20多年缺乏创新，市场对ASI这类新药有高度兴趣，这是一个巨大的市场机会[66][68] - 在定价策略上，公司将参考阿斯利康的定价，并可能以Farxiga、Jardiance的批发采购成本（WAC）或目录价格作为参考基准，但最终目标是确保合适的患者能够获得药物[81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对lorundrostat的安全性特征充满信心，Transform-HTN开放标签扩展试验持续收集长期数据[16] - 管理层认为，lorundrostat在降低血压方面所展示的效果，是降低心血管风险的明确替代指标[27] - 管理层强调，公司从三、四年前设计lorundrostat的关键项目时，就着眼于如何从商业角度创造最大价值，并始终关注满足医生需求、围绕lorundrostat构建适当数据[15] - 管理层表示，公司持续评估合作伙伴关系，寻找合适的、具有全球视野的合作伙伴，但目前无法就对话细节、时间或结构提供具体信息[34] - 对于lorundrostat在高血压之外的潜力（如慢性肾脏病、心力衰竭），管理层认为其核心分子针对的是病理学的关键驱动因素，但未具体说明合作伙伴看好的其他适应症[28][36][37] 其他重要信息 - 公司正在与指南制定委员会的医生进行互动，分享数据，Advance-HTN等试验数据将是lorundrostat被纳入治疗指南的关键论据[50] - 关于上市后的目标医生群体，将包括心脏病专家、肾病专家以及部分高处方量的初级保健医生[43][52][53] - 在医生反馈方面，lorundrostat在LAUNCH-HTN试验中展示的19毫米汞柱的绝对收缩压降低，以及试验人群的多样性（特别是非裔美国人的高比例代表）受到医生赞赏[62] - 关于商业类比，管理层认为偏头痛领域的新型口服药物（Gepants）是一个有参考价值的类比，即具有真正新颖临床特征的产品匹配存在显著未满足需求的市场，可以带来巨大的商业机会[75] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如果公司独立上市lorundrostat，是否会进行更多重要的研发或业务拓展活动，还是将保留资金仅用于支持上市？另外，关于120天安全更新，安全性是否与过去一致，是否有更新计划发布开放标签扩展试验数据？[14] - 即使独立上市，公司也将继续寻找从临床开发或业务拓展角度提升lorundrostat和公司价值的机会，过去的设计已着眼于为医生提供所需数据[15] - 公司对lorundrostat的安全性特征保持高度信心，开放标签扩展试验Transform-HTN持续收集长期数据，计划在适当时候发布长期数据[16][17] 问题: 公司是否需要与阿斯利康竞争支付方的优先或独家准入？对进入三线治疗（相比四线、五线）的信心如何？三线策略是基于广泛使用还是更小的利基人群？[21] - 上市初期将聚焦于四线治疗，支付方理解这些患者的高风险和当前缺乏满意替代疗法的现状[23] - 进入市场的切入点是四线，但存在合并症的特定三线患者也有需求，目标是通过积累经验和建立信心，利用合并症作为桥梁，过渡到三线治疗[24] - 公司关注与baxdrostat获得同等（parity）的准入机会[24] 问题: 在与潜在合作伙伴的讨论中，有多少人认识到lorundrostat在高血压以外的价值？合作伙伴看好或看淡哪些适应症？[26] - 美国有2000万使用两种或以上药物仍无法达标的患者，未控制的高血压与不良心血管和肾脏结局明确相关[27] - lorundrostat降低血压的效果是降低心血管风险的明确替代指标[27] - 公司寻求具有全球视野、能全面看待该资产的合作伙伴[28] - 醛固酮是未来高血压及相关合并症的关键靶点[28] - 管理层未具体说明合作伙伴对高血压以外适应症的看法[28] 问题: 公司寻求潜在合作伙伴的标准是什么？目前是否在进行积极讨论？选择合作伙伴或决定独立运营的时间表如何？[33] - 公司持续评估合作机会，寻找合适的合作伙伴[34] - 公司无法提供对话层面、时间或结构的具体信息[34] - 公司运营重点是为该资产的商业上市做好准备，这也是合作伙伴对话中的重要部分[34] 问题: 从联合用药角度看，哪些机制与lorundrostat联用特别令人兴奋？[35] - lorundrostat作为ASI是核心基础分子，针对的是高血压及其他心肾代谢疾病的关键驱动因素醛固酮[36] - SGLT2抑制剂是竞争对手关注的机制，鉴于dapagliflozin已仿制药化以及公司在Explore-CKD中的数据，lorundrostat在高血压肾病或慢性肾脏病人群中有机会[37] - 公司还在关注其他心肾领域的机制，但目前不便置评[37] 问题: 在上市前活动中，哪些医生细分群体最有可能驱动早期采用（特别是在四线治疗中）？对早期采用者有何见解？[41][42] - 目标医生包括初级保健医生和心脏病专家，Advance-HTN试验的数据对心脏病专家尤其关键，因为他们接诊的是经过最大程度治疗仍无法达标的患者[43] - 肾病专家也是目标，因为他们治疗伴有慢性肾脏病的未控制性/耐药性高血压患者，控制血压是其延缓肾病进展的首要目标[44] - 公司构建的多样化数据集将为不同处方医生群体提供如何使用lorundrostat的信息[44] 问题: 在竞争对手上市后的前3-6个月，会关注哪些可能改变公司市场策略的事情？[45] - 竞争对手的上市将提供信息，但公司对自己的数据包、未满足需求、关键处方医生和切入点有清晰的认识[45] - 预计阿斯利康的上市将会成功，鉴于巨大的未满足需求和长期缺乏创新[45] - 公司有信心在获批后迅速切入市场[45] 问题: 谁将推动治疗指南的变更，将ASI类别定位为三线药物失败后的下一个选择？丰富的数据集与首发上市优势，哪个对推动这些对话更重要？[48] - 公司一直在与指南委员会的医生进行互动，分享数据[50] - Advance-HTN试验解决了指南委员会关于是否确诊高血压的所有疑问，该数据集将是lorundrostat纳入指南的关键组成部分[50] - Launch-HTN、Explore-CKD等试验也提供了针对耐药性高血压人群独特复杂性的额外数据[51] - 公司拥有向指南委员会提出令人信服论据的正确数据和数据集[51] 问题: 在医生细分上，重点是心脏病专家、肾病专家并希望渗透到初级保健，还是将高处方量的初级保健医生也纳入首批目标？[52] - 目标将集中在控制约50%三线及四线（主要是四线）处方量的医生，其中包括初级保健医生和专科医生[52] - 部分在四线治疗中表现活跃的初级保健医生将包含在初始市场策略中[53] 问题: 基于市场研究，预计lorundrostat与竞争对手在药品标签上会有差异化吗？从医生那里得到的关于分子间差异化的反馈是什么？[57] - 在适应症范围内，标签可能有一定统一性[58] - lorundrostat与baxdrostat的数据集存在明显差异，特别是Advance-HTN为心脏病专家提供了针对确诊高血压病例的独特信息，Explore-CKD显示了对蛋白尿的益处，这对肾病专家是关键[58][59][60] - 具体哪些研究内容能进入标签，将与FDA协商决定[60] - 医生反馈积极，特别关注lorundrostat在LAUNCH试验中展示的19毫米汞柱的绝对收缩压降低，以及试验人群的多样性（包括高比例的非裔美国人）[62] 问题: 阿斯利康的baxdrostat可能年中获批，这对ASI类药物的接受度是积极的，但临近lorundrostat的PDUFA日期时，会带来任何阻力吗？[66] - 市场存在巨大机会，长期缺乏创新使得医生对新型药物或药物类别有高度兴趣[66] - 阿斯利康提前6-7个月上市有助于市场机会增长，公司在此期间也会通过支付方沟通和医学联络官团队在市场上发声[66][67] - 两家公司共同推广醛固酮的作用及ASI的重要性，将扩大市场机会[67] - 总体来看是净积极影响[68] 问题: 鉴于阿斯利康可能为ASI类别设定初始定价基准，公司还有哪些市场准入杠杆可以实现lorundrostat的差异化？目前有哪些相关的商业类比？[72] - 阿斯利康的定价将是一个参考点[72] - 差异化的数据集（如Advance-HTN、非裔美国人人群数据）将在与支付方的沟通中提供信息，有利于准入[72][73] - 支付方对在四线治疗（以及后续的三线治疗）中提供准入持开放态度，并且有兴趣评估两种药物[73] - 在心血管领域近期缺乏创新，一个有趣的类比是偏头痛领域的口服CGRP抑制剂（Gepants），新颖的临床特征匹配巨大未满足需求的市场，带来了巨大的商业机会[75] 问题: 公司将如何应对竞争对手的定价？定价策略是怎样的？会以较低的批发采购成本价格上市，还是主要依靠返利来推动准入？[80] - 目前评论定价为时过早，将观察阿斯利康的定价[81] - 过去曾表示，参考Farxiga、Jardiance的批发采购成本或目录价格可能是一个好的基准[81] - 关键目标是确保医生认为能受益的患者获得lorundrostat，可以通过合同、患者援助计划等多种杠杆实现[81] 问题: 作为lorundrostat上市的参考，如何考虑上市节奏？在耐药性高血压人群中，初期会有患者集中使用吗？[82] - 最好的参考是当前市场的药物更换率，2024年IQVIA数据显示三线或更晚治疗中有约880万患者在尝试新药，这显示了即使在现有疗法下也存在大量不满和更换需求，存在显著的被压抑需求[83] - 这反映了医生持续尝试帮助患者达标，以及患者不达标所面临的风险被高度重视[84] - 这种市场流动性为lorundrostat等新药创造了机会[84]

Mineralys Therapeutics (NasdaqGS:MLYS) Q1 2026 Earnings call May 06, 2026 04:30 PM ET Speaker9Welcome to the Mineralys Therapeutics first quarter 2026 conference call. It is now my pleasure to introduce your host, Dan Ferry of LifeSci Advisors. Please go ahead, sir.Speaker2Thank you. I would like to welcome everyone joining us today for our first quarter 2026 conference call. This afternoon, after the close of market trading, we issued a press release providing our first quarter 2026 financial results and b ...

(Mark One) UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FORM 10-Q For the quarterly period ended March 31, 2026 For the transition period from ______ to ______ Commission file number 001-41614 MINERALYS THERAPEUTICS, INC. 150 N. Radnor Chester Road, Suite F200, Radnor, PA 19087 (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization ...

Exhibit 99.1 Mineralys Therapeutics Reports First Quarter 2026 Financial Results and Provides Corporate Update – NDA for lorundrostat in adults with hypertension accepted by FDA; assigned PDUFA target date of December 22, 2026 – First Quarter 2026 Financial Highlights Cash, cash equivalents and investments were $646.1 million as of March 31, 2026, compared to $656.6 million as of December 31, 2025. The Company believes that its current cash, cash equivalents and investments will be sufficient to fund its pl ...

核心观点 - Mineralys Therapeutics公司宣布其核心候选药物lorundrostat用于治疗高血压的新药申请已被美国FDA受理，并获得了2026年12月22日的PDUFA目标审评日期，这标志着该药物向潜在获批迈出了关键一步 [1][2][3] - 公司管理层认为lorundrostat有潜力成为治疗未控制或耐药性高血压的同类最佳醛固酮合酶抑制剂，并正在推进上市前准备活动 [3][8] - 公司财务状况稳健，截至2026年3月31日拥有6.461亿美元现金及投资，预计足以支持其运营至2028年 [5] 监管与临床进展 - **NDA受理与审评时间表**：FDA已受理lorundrostat联合其他抗高血压药物治疗高血压的NDA，并指定PDUFA目标日期为2026年12月22日 [1][8] - **临床数据基础**：NDA提交包含了来自5项积极临床试验的数据集，这些数据表明lorundrostat在未控制或耐药性高血压成人患者中能实现具有临床意义的血压降低、24小时控制，并具有有利的安全性特征 [8] - **长期扩展试验**：公司正在进行的开放标签扩展试验使参与者能继续接受lorundrostat治疗，并为公司收集额外的长期安全性和有效性数据 [8] - **完整临床项目**：公司已完成6项lorundrostat的后期临床试验，支持其疗效和安全性，并验证了醛固酮作为未控制或耐药性高血压的重要治疗靶点，其中包括两项关键的注册试验（3期Launch-HTN试验和2期Advance-HTN试验） [14] 财务表现与运营状况 - **现金状况**：截至2026年3月31日，公司现金、现金等价物及投资为6.461亿美元，较2025年12月31日的6.566亿美元略有下降，公司认为现有资金足以支持其计划至2028年 [5][21] - **研发费用**：2026年第一季度研发费用为2440万美元，较2025年同期的3790万美元下降，主要原因是lorundrostat关键项目在2025年第二季度结束后，临床前和临床成本减少了1550万美元 [6] - **管理费用**：2026年第一季度一般及行政费用为2100万美元，较2025年同期的660万美元大幅增加，主要原因是专业费用增加790万美元以及与人员相关的费用因员工人数增长和薪酬增加而增加610万美元 [7] - **净亏损**：2026年第一季度净亏损为3930万美元，较2025年同期的4220万美元有所收窄，每股净亏损为0.47美元 [9][19] 产品与市场概况 - **产品机制**：Lorundrostat是一种口服、高选择性的醛固酮合酶抑制剂，旨在通过抑制CYP11B2酶来降低醛固酮水平，体外实验显示其对醛固酮合酶的抑制选择性是对皮质醇合酶抑制的374倍，半衰期为10-12小时，在高血压参与者中显示血浆醛固酮浓度降低40-70% [13] - **目标适应症**：正在开发用于治疗未控制的高血压或耐药性高血压，以及慢性肾病和阻塞性睡眠呼吸暂停 [13] - **市场未满足需求**：在美国，只有不到50%的高血压患者通过现有药物达到血压目标，大约30%的高血压患者其血压升高由醛固酮水平失调驱动 [12] - **疾病负担**：高血压及其相关健康问题在2019年给美国带来了约2190亿美元的年经济负担，2022年，美国超过68.5万例死亡将高血压列为主要原因或促成因素 [11] 公司近期活动与计划 - **上市前准备**：公司正在执行上市前活动，以准备lorundrostat在2026年12月22日PDUFA目标日期的潜在上市，包括进行市场准入讨论、通过实地沟通扩大医学倡导以支持对未控制或耐药性高血压未满足需求的更广泛教育，以及为成功上市进行销售和营销活动 [8] - **业绩发布**：公司发布了截至2026年3月31日的第一季度财务业绩并提供了公司最新情况 [2] - **电话会议**：公司管理层于2026年5月6日美国东部时间下午4:30举行电话会议 [10]

市场机会与患者群体 - Lorundrostat在美国的目标患者群体为2000万名未控制和耐药性高血压患者[5] - 美国有2000万人口患有未控制或耐药性高血压及相关合并症，构成了Lorundrostat的巨大市场机会[48] - 每年有880万未治疗的耐药性高血压患者尝试新疗法，其中超过一半的患者符合Lorundrostat的3L+治疗资格[50] - 2024年新患者中，26%为新入线患者，约有880,000名患者符合3L及4L+治疗资格[51] 临床试验与疗效 - Lorundrostat的NDA已被接受，目标PDUFA日期为2026年12月22日[5] - 在临床试验中，Lorundrostat在6周时的安慰剂调整收缩压(SBP)变化为-9.1 mmHg，12周时为-11.6 mmHg，均具有统计学意义(p<0.0001)[29] - Lorundrostat在慢性肾病患者中，4周时尿白蛋白/肌酐比(UACR)降低31%（p<0.0001）[36] - 在“心脏病专家”设置中，44%的Lorundrostat组患者在6周时达到了血压目标，而安慰剂组为24%（p=0.0033）[32] - 在“睡眠专家”设置中，Lorundrostat对血压有显著降低，但对呼吸暂停指数(AHI)没有证据显示有益[36] 安全性与副作用 - Lorundrostat的选择性为374倍，能够抑制醛固酮而不影响皮质醇[26] - Lorundrostat在高钾血症（K+ > 6.0mmol/L）方面的安全性与ACE抑制剂和ARB相似，研究中Lorundrostat组的SAE发生率为3.3%[38] - 在高血压合并慢性肾病（CKD）患者中，Lorundrostat组的SAE发生率为6.4%[38] 开处方意愿与市场反馈 - 95%的初级保健医生和心脏病专家表示愿意为未控制的耐药性高血压患者开处方Lorundrostat[55] - Lorundrostat在高血压合并CKD患者中的开处方意愿为75%[57] 财务状况与团队经验 - Lorundrostat的财务状况良好，2026年第一季度现金余额为6.46亿美元[63] - 公司领导团队在开发新疗法方面经验丰富，团队成员在制药和金融行业均有超过15年的经验[66]

公司概况 - Mineralys Therapeutics Inc 是一家后期生物技术公司 专注于开发用于治疗未受控制和耐药性高血压的选择性醛固酮合成酶抑制剂 lorundrostat 目前该药物已提交新药申请 正接近关键的监管审批拐点 [2] - 截至4月29日 公司股价为25.56美元 [1] 临床数据与产品定位 - 关键性3期LAUNCH-HTN试验显示 lorundrostat实现了-11.7 mmHg的安慰剂校正收缩压降低 并具有有利的安全性特征 [3] - 临床数据表明 lorundrostat可能成为同类最佳疗法 其疗效优于包括阿斯利康的baxdrostat在内的竞争疗法 [3] - 公司的临床数据已验证了lorundrostat的去风险化临床特征 [5] 市场机会与规模 - 耐药性高血压是一个庞大且未满足需求的市场 仅在美国就有1000万至1200万患者 [4] - 阿斯利康对其竞争药物给出了超过50亿美元的峰值销售指引 这凸显了该类药物市场的巨大机会 并增强了醛固酮合成酶抑制剂类药物的吸引力 [5] 财务预测与估值分析 - 公司当前股价约28美元 对应市值约25亿美元 较前期高点下跌约36% 这主要源于市场对商业化前景和缺乏近期收购的担忧 [4] - 当前估值与潜在机会存在脱节 在保守的独立运营情景下 lorundrostat可能产生约9亿美元的峰值销售额 以及约5.5亿至6亿美元的息税前利润 这为当前估值水平提供了支撑 [4] 增长潜力与战略优势 - 公司拥有显著的上涨潜力 来源包括凭借卓越疗效可能获得的市场份额增长 向慢性肾病等相邻适应症的扩展 以及市场对醛固酮生物学认知的不断提高 [5] - 公司具备可扩展的商业化策略 以及来自潜在战略兴趣的期权价值 [5] - 综合来看 公司提供了具有吸引力的风险回报比 从当前水平看有显著上涨空间 [5]