文章核心观点 葡萄牙药品管理局Infarmed推荐BioCryst公司的ORLADEYO用于12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者复发性发作的常规预防，这扩大了现代预防疗法的可及性，为医生和患者带来更多选择和潜在更好的生活质量，目前该药已在44个国家获得许可 [1][2] 公司动态 - BioCryst宣布葡萄牙Infarmed推荐ORLADEYO用于12岁及以上符合条件的HAE患者复发性发作的常规预防，使葡萄牙HAE患者可获得首个口服、每日一次减少复发性HAE发作的疗法 [1] - 公司首席商务官称Infarmed的积极推荐扩大了现代预防疗法的可及性，为葡萄牙医生和患者带来更多选择和潜在更好的生活质量 [2] - ORLADEYO在2021年4月获欧盟委员会营销授权，目前已在44个国家获得许可 [2] 产品信息 ORLADEYO介绍 - ORLADEYO是首个且唯一专门为预防12岁及以上成人和儿科HAE患者发作而设计的口服疗法，每日一粒胶囊通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [3] 美国适应症 - ORLADEYO是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防12岁及以上成人和儿科患者的HAE发作 [4] 使用限制 - ORLADEYO治疗急性HAE发作的安全性和有效性尚未确定，不应用于治疗急性HAE发作，不建议每日剂量超过150mg，因为可能导致QT间期延长 [5] 重要安全信息 - 剂量高于推荐的每日150mg时观察到QT间期延长增加，且呈浓度依赖性 [6] - 接受ORLADEYO治疗的患者中最常见的不良反应（≥10%且高于安慰剂）为腹痛、呕吐、腹泻、背痛和胃食管反流病 [6] - 中度或重度肝功能损害（Child - Pugh B或C）患者建议每日随餐口服110mg [6] 药物相互作用 - 贝罗司他是P - 糖蛋白（P - gp）和乳腺癌耐药蛋白的底物，P - gp诱导剂（如利福平、圣约翰草）可能降低贝罗司他血浆浓度，导致ORLADEYO疗效降低，不建议与ORLADEYO联用 [7] - 150mg剂量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂，对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢且治疗指数较窄的伴随用药，建议进行适当监测和剂量滴定；300mg剂量的ORLADEYO是P - gp抑制剂，与P - gp底物（如地高辛）合用时建议进行适当监测和剂量滴定 [8] 特殊人群 - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [9] - 尚无足够数据告知ORLADEYO在孕期使用的药物相关风险，也无关于贝罗司他在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据 [9] 公司概况 - BioCryst是一家全球生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿和其他罕见病患者的生活，利用其在结构导向药物设计方面的专业知识开发一流或同类最佳的小分子和蛋白质疗法，已将ORLADEYO商业化，并正在推进小分子和蛋白质疗法的产品线 [12]