文章核心观点 - 奥库根公司宣布用于治疗地理萎缩（GA）的新型多功能修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验2期部分提前完成给药，该疗法有望成为治疗GA的潜在重磅疗法和全球金标准 [1][3] 分组1：公司动态 - 奥库根公司宣布OCU410的1/2期ArMaDa临床试验2期部分提前完成给药 [1] - 2期研究已完成51名受试者的随机分组，将评估OCU410对继发于干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的GA患者的安全性和有效性 [4] - 1/2期研究（N = 60）显示OCU410具有良好的安全性和耐受性，无严重不良事件 [5] - OCU410的ArMaDa临床试验在美国14个领先的视网膜手术中心进行 [6] 分组2：行业现状 - 年龄相关性黄斑变性（AMD）影响八分之一60岁及以上人群，全球dAMD患者达2.66亿，到2050年美国可能超500万人受此不治之症影响 [1] - GA作为dAMD后期阶段，在美国和欧洲影响约200 - 300万人，美国dAMD患者治疗选择有限，现有疗法需频繁注射且有副作用，欧洲未批准这些疗法，约200万患者无治疗选择 [1][2] 分组3：产品优势 - OCU410是多功能修饰基因疗法，可靶向与GA相关的多个途径，而美国现有GA治疗方案仅针对单一机制——补体途径 [3] - OCU410有望成为一次性治疗方案，减轻频繁注射负担，提高患者依从性，改善生活质量 [4] - 1期随访数据显示，治疗眼病变生长速度比未治疗眼慢44%，治疗眼视觉功能有临床意义的改善，单次注射OCU410可保存视网膜组织，优于FDA批准的补体抑制剂 [5] 分组4：未来规划 - 试验数据将帮助设计计划于2026年进行的关键3期研究，并推动生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA），最早于2028年提交 [3] 分组5：产品及公司介绍 - ArMaDa 1/2期临床试验分两个阶段，1期是多中心、开放标签、剂量递增研究，2期是随机、结果评估者设盲、剂量扩展研究 [7] - dAMD影响约1000万美国人和超2.66亿全球人口，占所有AMD病例的85 - 90%，其特征为黄斑变薄、视网膜缓慢退化等 [8] - OCU410利用腺相关病毒（AAV）平台递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢等方面起重要作用，奥库根正将其开发为一次性基因疗法治疗GA [9] - 奥库根公司专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [10]