文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准罗氏Evrysdi®（利司扑兰）片剂用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），该片剂为患者提供了更便捷的治疗选择 [1] 药品批准情况 - FDA批准Evrysdi片剂新药申请，其适用于2岁及以上、体重超过20公斤的SMA患者，预计未来几周上市 [1][4] - 批准基于生物等效性研究结果，5mg片剂无论整片吞服还是分散在非氯化饮用水中服用，与原口服溶液的利司扑兰暴露量相当，疗效和安全性一致，口服溶液仍会供应 [2] 各方评价 - 罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人称Evrysdi有改变SMA疾病进程的潜力，片剂结合了既定疗效与便利性 [2] - Cure SMA总裁表示简化治疗管理对SMA患者及其护理人员有重要价值，新剂型适合日常活动 [3] Evrysdi介绍 - Evrysdi是一种生存运动神经元2（SMN2）前体mRNA剪接修饰剂，通过增加和维持中枢神经系统和外周组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA，可居家或外出时每日服用，有液体和片剂两种形式 [5][6] - 2018年获欧洲药品管理局（EMA）PRIME认定，2017年获FDA孤儿药认定，2021年获英国药理学会年度药物发现奖和药物研究协会药物发现奖，目前已在100多个国家获批，全球治疗超16000名SMA患者 [7] - 正在或已在多项全球多中心试验中评估，包括FIREFISH、SUNFISH、JEWELFISH等 [8][15] SMA介绍 - SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病，可致命，约每10000名婴儿中有1例受影响，是婴儿死亡的主要遗传原因，由生存运动神经元1（SMN1）基因突变导致SMN蛋白缺乏引起 [10] 罗氏相关情况 - 神经科学是罗氏研发的主要重点，公司正在研究十几种用于神经系统疾病的药物，包括多发性硬化症、SMA等 [11][12] - 罗氏1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过科学卓越性发现和开发药物及诊断方法，推动个性化医疗发展，承诺到2045年实现净零排放 [13][14] - 基因泰克是罗氏集团在美国的全资子公司，罗氏是日本中外制药的大股东 [16]