文章核心观点 - 生物制药公司Bio - Path Holdings公布其正在进行的评估BP1002治疗难治/复发性急性髓系白血病（AML）的1/1b期临床试验进展，患者治疗反应良好，试验已进入90 mg/m²的第四更高剂量组 [2] 临床试验进展 - 公司宣布患者对治疗有显著反应，临床试验已进展到90 mg/m²的第四更高剂量组 [2] - 第三剂量组一名患者在一个治疗周期后病情稳定，原始细胞计数显著减少，为维奈托克耐药的AML患者带来希望 [3] - 第三剂量组的入组速度比预期快，反映出患者对额外治疗方案的迫切需求 [3] 治疗背景与优势 - 不符合强化化疗条件的AML患者的当前标准治疗是维奈托克与低甲基化剂或小剂量阿糖胞苷联合使用，但许多患者会产生耐药性 [3] - 一线维奈托克治疗复发的AML患者对挽救治疗难治，中位生存期不到3个月 [3] - BP1002通过在mRNA水平而非蛋白质水平靶向Bcl - 2，可能克服和预防影响维奈托克治疗的一些耐药机制 [3] 试验安排 - 1/1b期临床试验在美国多个领先癌症中心进行，包括康奈尔大学威尔医学院、德克萨斯大学MD安德森癌症中心等 [4] - 批准的治疗周期是每周两剂，持续四周，28天内共给药八剂 [4] - 1b期部分预计在BP1002单药治疗组完成后开始，将评估BP1002与地西他滨联合治疗难治/复发性AML患者的安全性和有效性 [4] 研究人员 - Gail J. Roboz医学博士是1/1b期试验的国家首席研究员，Gary Schiller、Maro Ohanian和David Hermel医学博士分别担任主要研究员 [5] 公司产品管线 - Bio - Path是一家开发DNAbilize®技术的生物技术公司，该技术产生了一系列可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物 [6] - 公司的领先候选产品prexigebersen（BP1001）正在进行血液癌症的2期研究，BP1001 - A正在进行实体瘤的1/1b期研究 [6] - 公司的第二个产品BP1002正在评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [6] - 公司预计将为BP1003提交研究性新药（IND）申请 [6]